ムコ多糖症IV型A（MPS IVA）は、N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸スルファターゼ（GALNS）酵素の欠損により未分解のグリコサミノグリカンが蓄積することによって引き起こされる疾患です。MPS IVAは、進行性全身骨異形成症として現れます。遺伝子治療（GT）は、酵素が連続して生成、循環、標的組織に輸送される1回のみの治療法です。しかし、遺伝子製品に対する免疫反応は治療の有効性を低下させる可能性があります。私たちは、経口摂取ペプチドがMPS IVAマウスでヒトGALNS（hGALNS）に対する免疫寛容を誘導し、治療の有効性を高めるという仮説を立てました。GALNS酵素が欠損した新生マウスに、出生後3日から20日までの間、交互の日々に3つのT細胞/B細胞エピトープペプチドまたはhGALNSタンパク質を経口摂取させ、AAV9ベクターを静脈注射しました。