本論文では、希少児童疾患に使用される遺伝子治療が承認されるプロセスを大幅に短縮するロードマップを提案しています。 規制書類を事前に調整し、患者募集を共同で管理して手続きを一括化したようです。 特に、データ共有プラットフォームを作成すると、臨床結果を迅速に検証できるということです。 これを適用すると、数年かかっていた承認が1〜2年以内に終了する可能性があります。