アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは、遺伝子治療における主なプラットフォームであり、8つの規制承認製品が複数の疾患分野にわたって存在します。しかし、臨床でのパフォーマンスはまだ部分的に予測可能です。主な課題は、肝毒性、免疫反応、組織特異性などの副作用に関する事前臨床モデル予測と臨床結果の不一致にあります。マイクロフィジオシステム（MPS）、オルガノイド、オガノイド・オン・チップなどは、これらの課題に対処するための有望で強力なアプローチを提供します。新しいアプローチ手法（NAMs）として、AAVベクターの標的化、安全性、有効性を評価するための人間に合ったコンテキストを提供し、リスクを軽減し、開発を加速するのに役立ちます。このトレンドは、FDAの現代化法2.0やNIHの研究イノベーション、検証、応用局（ORIVA）などの最近の取り組みによってさらに強化されています。これらの取り組みは、生物医学研究における人間ベースのモデルの採用と適性を推進しています。このレビューでは、AAV評価におけるMPS技術の最新の進歩をまとめ、現在の限界を概説し、開発パイプラインへの統合フレームワークを提案します。最終的に、MPSは、臨床的成功の可能性が最も高いベクターを優先するための「人間に合ったフィルター」として機能し、最も安全で有効な候補のみが患者に進むことを保証します。