多くのヒト疾患は遺伝子発現レベルの変化により引き起こされます。また、特定の遺伝子の発現レベルを変更すると、複数の疾患に対する治療的利点があります。核酸加水分解酵素欠損遺伝子編集タンパク質と転写調節因子を融合させて遺伝子調節要素を標的とするシステムは、プログラム可能でカスタマイズ可能な強力なシステムとして登場しました。これらのシステムは遺伝子発現を修正して治療的利点を提供できます。いくつかのシステムはすでに臨床で使用されており、さらに多くのシステムが開発中です。このレビューでは、これらの新しい技術とその治療的潜在性、投与法、臨床における関連する課題について評価します。