9,000万ドルで臨床試験と製造能力を強化

非公開企業であるEpicrispr Biotechnologiesが、Octagon CapitalとJanus Henderson InvestorsによるシリーズCラウンドで9,000万ドルを調達しました。この資金は、顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）の候補薬であるEPI-321の後期臨床試験の準備と製造能力の拡大に充当されます。2022年のシリーズAラウンド（5,500万ドル）と2025年のシリーズBラウンド（6,800万ドル）に続く今回の資金調達により、臨床試験に進んだ後の患者追跡、プロセス開発、規制対応に必要な財務基盤が強化されました。ただし、これはライセンス契約ではなく、株式投資であるため、マイルストーンやロイヤリティは発生しません。

DUX4を抑制する単回のエピジェネティック治療薬

ブランド名と国際一般名ではなく、開発コードで運用されるEPI-321は、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いて、非切断型dCasベースの遺伝子発現調節システム（GEMS）を筋肉に送達する単回静脈内投与治療薬です。DNA配列を切断することなく、D4Z4領域を再メチル化し、FSHDの病因タンパク質であるDUX4の発現を抑制する仕組みです。永続的な切断に伴うゲノム損傷のリスクを軽減するという利点がありますが、AAVに対する免疫反応、再投与の制限、全身の筋肉への送達効率は、臨床試験で検証する必要があります。したがって、企業の価値は、プラットフォームの理論的な利点よりも、DUX4バイオマーカーと機能改善の一致によって左右されます。

臨床試験1/2相の初期データと解釈の限界

世界初の臨床試験1/2相（NCT06907875）は、成人FSHD1患者12人を対象としたオープンラベル・用量漸増試験であり、2026年7月に2つの用量群の登録と投与が完了しました。2026年5月12日現在、9人が投与されており、最初の評価が可能な患者3人については、6ヶ月後のMRIで皮下脂肪筋量が増加し、重大な有害事象は報告されていません。サンプルサイズが3人であり、対照群がない安全性中心の試験であるため、疾患修飾効果の確実なデータとして解釈するには時期尚早です。追加の安全性、バイオマーカー、機能データは、2026年9月に開催される世界筋学会で発表され、その後、主要な試験の設計の根拠となります。

6億ドル規模の市場でAvidityと競合

FSHD治療市場は、米国、EU4、英国、日本を合わせた2025年の規模は約6億ドルと推定されていますが、FDA、EMA、PMDAによって承認された疾患修飾薬はまだありません。Fulcrum Therapeutics（FULC）のp38α/β阻害薬であるロスマピモドは、2024年9月に臨床試験3相REACHの主要評価項目を達成できず、開発が中止されました。主要な競合製品は、Avidity Biosciencesが開発しているDUX4標的抗体-オリゴヌクレオチド複合体であるデルパシバートブラクソシラン（delpacibart braxlosiran、del-brax、AOC 1020）であり、後期臨床試験が進められています。EPI-321は2023年11月にFDAから希少疾病用医薬品の指定を受け、ファストトラック指定と希少小児疾患指定も取得しましたが、承認と優先審査権は、今後の臨床試験と承認要件の充足が前提となります。