大型M&Aの核心資産デル-デシラン、第3相での有効性立証に失敗

ノバルティス（Novartis, NVS）が2026年2月に120億ドルで買収したアビディティ・バイオサイエンス（Avidity Biosciences）の核心資産デル-デシラン（del-desiran, 旧AOC 1001）が、第3相試験（HARBOR）において主要評価項目を達成できなかった。この薬剤は、筋強直性ジストロフィー1型（Myotonic Dystrophy Type 1, DM1）患者のビデオ手開口時間（vHOT）の改善を立証できず、パイプラインの信頼性に致命的な打撃を与えた。臨床試験の失敗直後、ノバルティスの株価は10%以上急落し、時価総額は約300億ドルが一瞬にして消失する衝撃に見舞われた。明確な治療法が存在しない約25億ドル規模のDM1市場の先占を狙っていたノバルティスのRNA治療薬拡張ロードマップも、全面的な修正を余儀なくされている。

心血管新薬ペラカセンの連鎖的な臨床試験の挫折とR&D信頼性の低下

さらに追い打ちをかけるように、アイオニス（Ionis Pharmaceuticals, IONS）に対し6,000万ドルの前払金を支払って導入した脂質異常症治療薬ペラカセン（pelacarsen）も、第3相試験（Lp(a)HORIZON）で失敗に終わった。ペラカセンはリポタンパク質(a) [Lp(a)] 数値を大幅に低下させたものの、8,323人の心血管疾患患者を対象とした主要心血管イベント（MACE）のリスク減少を立証できなかった。年間100億ドル以上の潜在力を持つ超大型適応症において相次いで臨床試験の失敗が露呈したことで、後期パイプライン全体に対する投資家の懐疑論が極限に達している。これは、単一のバイオマーカー抑制が実際の臨床的ベネフィットに繋がらない可能性があるという構造的なリスクを浮き殻にした結果である。

アクティビスト株主アルティザン・パートナーズによる取締役会およびBDチームの刷新要求

これら一連の失敗に直面し、ノバルティスの上位20大株主であるアルティザン・パートナーズ（Artisan Partners, APAM）のデビッド・サムラ（David Samra）常務取締役は、取締役会ガバナンスの刷新を強く促した。サムラ氏は、ジョバンニ・カフォリオ（Giovanni Caforio）取締役会長に対し、無謀な買収取引を傍助した責任を問い、取締役会の再編および事業開発（BD）専任チームの全面的な交代を迫った。同氏は、バス・ナラシマン（Vas Narasimhan）CEOの日常的な経営能力は支持しつつも、高値での取引を制御できなかった取締役会のデューデリジェンス（精査）および牽制機能の欠如を標的にした。大株主が公然と取締役会の責任に言及したことで、ガバナンス紛争は株主総会での議決権争いに発展するリスクを孕んでいる。

モルフォシス買収遅延の悪材料とノバルティスのガイダンス防衛

株主の蓄積された怒りは、2024年に29億ドルで買収したモルフォシス（MorphoSys）の骨髄線維症（Myelofibrosis）治療薬ペラブレシブ（pelabresib）の悪材料とも結びついている。BET阻害薬であるペラブレシブは、白血病への転換リスクという安全性シグナル（Safety Signal）が検出されたことで、米国食品医薬品局（FDA）への新薬承認申請（NDA）が長期にわたって遅延している。ノバルティスは、2決算における2030年までの長期売上ガイダンスは依然として維持されており、強力な株主還元政策を継続すると公式に釈明した。しかし、市場では、高額なプレミアムを支払ったにもかかわらず後期臨床試験の検証に失敗する悪循環が、ガバナンスの構造的な盲点によるものだという批判が収まっていない。