核心製品の売上見通し下方修正による時価総額急落

RNA干渉(RNAi)技術のリーダー企業であるAlnylam Pharmaceuticals (ALNY)は、2026年第2四半期の業績発表で主力製品群の年間売上見通しを下方修正し、市場に衝撃を与えた。ALNYは、ATTR治療薬であるAmvuttra (vutrisiran)とOnpattro (patisiran)の年間売上見通しを、従来の44億～47億ドルから42億～45億ドルへと2億ドル引き下げた。この予想外の下方修正により、企業株価は1日で約30％急落し、時価総額は約120億ドル減少した。業績数値自体は、Non-GAAP EPSが1.84ドルで市場予想を上回ったが、今後の成長動力に対する懸念が株価急落を引き起こした。

初期のペンタップ需要の消滅と患者流入の正常化

売上見通しの下方修正の背景には、ATTR-CM市場における初期のペンタップ需要が消滅し、患者流入が正常化したことが挙げられる。Amvuttraは、2025年3月20日にFDAからATTR-CM適応症の承認を得た後、待機していた2次治療患者の処方が集中し、一時的な売上増を記録していた。しかし、遺伝型および野生型心筋症患者の初期待機需要が急速に解消され、成長が安定化段階に入った。このため、Amvuttraの第2四半期売上は10億1,200万ドルとなり、市場予想の10億5,000万ドルを約3％下回り、見通しの下方修正が避けられなかった。

激化するATTR-CM市場の三者競争

現在推定で約58億5,000万ドル規模のグローバルATTR-CM市場は、従来の標準治療薬と新規競合薬の参入により競争がますます激化している。強力な競合であるPfizer (PFE)のVyndaqel/Vyndamax (tafamidis)が市場を先取りしている一方で、2024年11月22日にFDA承認を受けたBridgeBio Pharma (BBIO)のAttruby (acoramidis)が猛追している。さらに、ALNYのAmvuttraは、AstraZeneca (AZN)とIonis Pharmaceuticals (IONS)が共同開発中のWainua (eplontersen)とも市場シェア確保のため激しい商業化競争を繰り広げている。新規処方の80％が一次治療設定から始まるため、見通しの下方修正はALNYの市場支配力獲得のスピードが遅くなっていることを示唆している。

臨床失敗のオーバーハングと市場の信頼回復課題

今回の売上見通しの下落は、7月9日に競合薬であるWainuaのCARDIO-TTRansform第3相臨床試験の失敗報道が伝えられた直後に発生し、市場の懸念をさらに高めた。当時、WainuaはVyndaqelを服用中の患者への追加投与で有意な臨床的効果を証明できず、TTR mRNAサイレンサー系薬物の有用性に対する根本的な疑問を生じさせた。ALNYは今回の業績発表と同時に、中国およびマカオにおける独占商業化パートナーシップ契約をBeOne Medicinesと締結したことを発表し、突破口を模索しているが、見通しの下方修正の衝撃を補うには至っていない。結局、8月末に欧州心臓学会(ESC)で競合企業のデータ分析が発表されるまで、RNAi治療薬全般に対する慎重な投資心理が維持される可能性が高い。