アストラゼネカが中国のCSPC製薬と提携し、肝臓以外の臓器を標的とするsiRNA新規治療薬の開発に着手します。今回の提携は、CSPCのAI分子設計モデルと自動化高速スクリーニングシステムを活用し、未公開の腎臓疾患標的2種類に対する候補物質を共同で探索することを中心としています。既存のsiRNA治療薬が主に肝臓に蓄積するという限界を克服するために、腎臓などの肝臓以外の臓器に薬剤を精密に送達する独自のプラットフォーム技術を確立しようとするアストラゼネカの強い意志が込められています。これにより、肝臓疾患に限定されていたRNA治療薬の適用範囲を慢性腎臓病の領域に大幅に拡大し、満たされていない医療ニーズを解決しようとしています。

両社の契約規模は、初期費用3,000万米ドルを含め、総額17億7,000万米ドルという大型取引です。詳細を見ると、開発段階に応じたマイルストーンとして5億4,000万米ドルが設定され、商業化成功時に販売マイルストーンとして12億米ドルが追加で支払われる構造となっています。アストラゼネカは、今後創出される候補物質について、中国を除くグローバルな独占ライセンスまたは全世界の権利を取得するオプションを確保しました。一方、CSPC製薬は中国国内で少なくとも1つの資産に対する独占権を維持することで合意し、両社がリスクを分担しながら市場を分割支配する実利的な構造を完成させました。

アストラゼネカはすでにブロックバスター腎臓薬ポートフォリオを保有しており、今回の前臨床段階のsiRNAパイプラインの導入が相乗効果をもたらすと期待されています。実際に、慢性腎臓病と糖尿病の治療薬として承認されたSGLT2阻害薬であるフォシーガ（Farxiga、ダパグリフロジン）は、2026年第1四半期だけで22億米ドルの売上を上げ、同社の最大の収益源となっています。これに加えて、高カリウム血症の治療薬ロケルマ（Lokelma、ナトリウムジルコニウムシクロケイ酸塩）も同じ期間に1億9,900万米ドルを記録し、強力な腎臓関連製品群を形成しています。今回のsiRNA探索提携は、既存の低分子化合物とカリウムバインダーを超えて、次世代の遺伝子治療薬までポートフォリオを拡大し、腎臓疾患市場における独自の地位を確立するための措置です。

腎臓疾患治療薬市場は、2026年までに約150億〜170億米ドル規模に急成長していますが、標的治療薬が不足しており、新しいプラットフォーム技術が求められています。肝臓外の細胞へのsiRNA送達競争は、ジュードバイオ（Judo Bio）のSTRIKEプラットフォームやライゼルナ（Rigerna）のLICOD-K1プラットフォームなどが追随する激戦区です。サネジンバイオ（SanegeneBio）がCFB標的siRNA候補物質SGB-3383の臨床試験計画（IND）承認を取得するなど、腎臓分野のRNA治療薬競争が本格化しています。アストラゼネカは、CSPCとの今回の提携に加えて、すでに肥満および慢性疾患治療薬の開発のためにCSPCと総額数十億ドル規模のパートナーシップを相次いで締結し、中国のバイオテクノロジー企業の急速な研究開発速度と自社の商業化エンジンを組み合わせています。