新興バイオ企業が臨床開発の中心へ

Questex傘下のFierce Biotechの記事では、特定の薬剤や適応症ではなく、新興バイオファーマ企業の多国籍臨床試験（MRCT）の運営戦略について解説しています。IQVIAによると、これらの企業は新規候補物質の約65％を担い、2018年には全体の臨床試験の65％を実施しました。自社の人材と資金が限られている企業ほど、科学的な差別化だけでなく、国選定、患者募集、データ品質を、資金配分問題として管理する必要があるということです。

MRCTは後期開発における再作業を削減

MRCTは、同一プロトコルで複数の地域の患者を募集し、内因性・外因性の要因が治療効果に及ぼす影響を評価する手法です。米国FDAが2018年7月に最終的に採用したICH E17は、検証的臨床試験、地域別サンプル配分、および結果の一貫性評価の共通原則を提示し、EMAおよび日本のPMDAの審査体制にも適用されます。Phase 2から地域別の用量、標準治療、および評価項目を調整することで、Phase 3以降の追加のブリッジングスタディの必要性と承認遅延のリスクを低減できます。

市場拡大がCROの需要を支える

Grand View Researchは、世界の臨床試験市場を2025年に890億米ドル、2026年に940億米ドルと予測し、2033年には1584億米ドルまで、年平均7.7％の成長を見込んでいます。この市場では、IQVIA Holdings（IQV）、ICON plc（ICLR）、Parexel International、Labcorp Holdings（LH）、Thermo Fisher Scientific（TMO）のPPDが、グローバルなサイトネットワークと規制対応能力を競い合っています。新興バイオ企業にとって、CROのブランドよりも、目標とする適応症の実績、国別の患者アクセス性、データ統合能力、および予算管理体制が、より重要な選定基準となります。

APACでは、コストよりも募集能力が重要

中国、韓国、日本、オーストラリアを含むAPAC地域は、大規模な患者群と専門的な臨床機関を活用して、北米中心の募集を補完することができます。ただし、低コスト国を追加するだけでは不十分であり、現地の標準治療、診断経路、検体ロジスティクス、および個人情報保護規制を、プロトコルと統計解析計画に反映する必要があります。地域別の患者数が過度に少ない場合、治療効果の一貫性を説明することが難しくなるため、初期のシミュレーションと規制当局への相談が、運営コストの削減よりも優先されるべきです。

投資の観点からは、データの再利用性が重要

今回の資料には、特定のブランド名、一般名、標的分子、臨床試験登録番号、製品の承認またはAdCommの結果は含まれておらず、特定の治療薬間の競争を評価するものでもありません。重要なのは、Phase 1から承認および市販段階まで続くグローバルなデータパッケージを設計し、追加の試験と資金消費を削減することです。個別のライセンス取引や株式投資の条件は提示されていませんが、規制当局間で再利用可能なデータは、その後の投資とライセンスアウトのデューデリジェンスにおいて、開発期間、成功確率、および必要な資金を左右する資産となります。