ダラキソナシブが膵臓がん治療の様相を変える

Revolution Medicines (RVMD) のダラキソナシブ (RMC-6236) は、活性型 RAS を広範囲に阻害する経口汎 RAS (ON) 阻害剤であり、承認前の段階で 2,000 人以上が治療を希望するほど需要が集中している。以前の治療を受けた転移性膵管腺癌患者を対象とした Phase 3 RASolute 302 試験では、全生存期間の中央値が 13.2 か月と、標準的な化学療法 (6.7 か月) よりも長かった。2025 年の世界の膵臓がん治療市場は 38 億 2000 万米ドル規模であり、RBC Capital Markets の 2027 年の売上予測は 11 億米ドルであり、既存の 2 次治療であるナノリポソーム・イリノテカン、5-FU、ロイコボリンに取って代わる商業的ポテンシャルを示している。

nex-z は遺伝子型スクリーニングにより臨床試験の再開の基盤を確立

Intellia Therapeutics (NTLA) は、トランスチレチン (TTR) を生体内 CRISPR-Cas9 で編集する nexiguran ziclumeran (nex-z, NTLA-2001) の重度の肝酵素上昇と、HLA-C*05:01 を持つ患者の免疫反応との関連性を明らかにした。600 件以上の臨床検体の分析に基づき、HLA タイピングを Phase 3 MAGNITUDE 試験のスクリーニング手順に追加し、安全性上の問題で中止された ATTR 心筋症の開発のリスク管理経路を具体化した。競合の状況としては、Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) の Amvuttra (vutrisiran, TTR siRNA) と Pfizer (PFE) の Vyndaqel (tafamidis, TTR 安定化剤) があり、nex-z は 1 回の投与による持続性と遺伝子型別の安全性を両立させる必要がある。

Redemplo の適応症拡大はスピードが重要

Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR) の Redemplo (plozasiran) は、肝臓の APOC3 発現を抑制する siRNA であり、FDA は 2025 年 11 月 18 日に家族性キロミクロン血症に対して承認された製品である。同社は、Phase 3 SHASTA-3/4 に基づく重度の高トリグリセリド血症への適応症拡大審査を前倒しにするために、優先審査バウチャーを取得した。Ionis Pharmaceuticals (IONS) の Tryngolza (olezarsen, APOC3 アンチセンス) は、2024 年 12 月 19 日に FCS に続き、2026 年 6 月 24 日に重度の高トリグリセリド血症に対しても FDA の承認を得ており、審査の短縮は先制的な措置ではなく、競合の差を縮めるための措置である。

中国での生産とマイクロバイオームへの投資が今後の成長を支える

AstraZeneca (AZN) と CSPC Pharmaceutical Group (1093.HK) は、中国の石家荘にある次世代バイオ医薬品の生産施設にそれぞれ 49% と 51% の出資を行い、肥満などのパイプラインの現地での商業生産基盤を構築する。Vedanta Biosciences は、再発性クロストリジウム・ディフィシル感染症の予防のための経口細菌コンソーシアム VE303 の Phase 3 RESTORATiVE303 試験を完了させるために、ベンチャーキャピタルから 4,000 万米ドル、BARDA から 2,000 万米ドルの資金を調達した。2025 年の CDI 治療市場は 8 億 3,316 万米ドル規模であり、VE303 は FDA 承認を競う Vowst (糞便マイクロバイオータ・スポア、生きたもの) と Rebyota (糞便マイクロバイオータ、生きたもの) に対して、標準化された菌株組成の再現性を示す必要がある。