FDAが植物由来医薬品の規制ボトルネックを再検討

米国食品医薬品局（FDA）は2026年9月3日、植物由来医薬品（Botanical Drug Products）の開発促進を目的とした情報要請書（RFI）を発表し、意見提出は11月3日まで60日間行われます。対象は植物・鳥類・大型菌類またはその組み合わせから得られ、疾患の診断・治療・緩和・予防を行う医薬品で、健康機能食品とは異なり、新薬申請（NDA）または生体医薬品申請（BLA）の有効性・安全性基準を満たす必要があります。今回の手続きは、諮問委員会（AdComm）の投票や個別製品の承認決定ではなく、研究設計、品質基準、現実世界の証拠（RWE）、既存ガイドラインの改訂必要性を収集する規制政策段階です。

承認された4品目が中心

FDA基準の処方用植物由来医薬品は、市販段階に達した製品が4品目だけです。Veregen（シネカテキン）は、緑茶カテキン混合物で外生殖器・肛門周囲疣を治療し、2006年10月31日に承認されました。Mytesi（クロフェレマ）は、腸上皮のCFTRおよびカルシウム活性塩素チャネル（CaCC）を抑制し、HIV患者の抗レトロウイルス治療中の非感染性下痢を調整する市販薬で、2012年12月31日に承認されました。Filsuvez（ヤシナガツリテルペン）は、標的分子ではなく、傷治癒に関連する多成分混合物で、水疱性表皮剥離症の傷に使用され、2023年12月18日にNDA承認を受けました。NexoBrid（アナカウラーゼ-bcdb）は、パイナップル茎由来のプロテアーゼ混合物で、深部部分層・全層熱傷の痂皮を除去し、2022年12月28日にBLA承認を受けました。

製造品質が臨床的成功と同等に重要

植物原料は栽培地域、収穫時期、気候や抽出工程によって化学組成と生物学的活性が変化するため、原料の同定、バッチ間の一貫性、効価試験と不純物管理が一般的な合成医薬品よりも複雑です。FDAが求めた品質基準と複合混合物の臨床設計意見は、単一分子標的や伝統的な薬物動力学指標だけで製品を評価することが難しい現実を反映しています。基準が具体化されれば、開発企業は化学・製造・品質管理（CMC）パッケージと臨床試験の連携性を早期に設計できるようになりますが、規制が緩和されるという意味ではなく、再現可能な総合的証拠（Totality of Evidence）が求められることを意味します。

市場拡大は規制の予測可能性にかかっている

グローバルな植物由来医薬品市場は、2025年42.5億米ドルから2026年45.0億米ドル、2032年73.8億米ドルに成長する見込みで、年平均成長率は8.2％です。承認品目の適応症別の競争軸は、生殖器疣のイミキモード・冷凍療法、下痢のロペラミドと原因別治療、火傷の外科的切除、水疱性表皮剥離症の標準傷管理およびKrystal BiotechのVyjuvek（ベレマジンゲペルベック-svdt）遺伝子治療薬です。FDAは2026年9月25日に欧州薬品庁（EMA）と共同ワークショップを開催する予定で、RFIの結果が米国と欧州の品質・証拠基準をつなげば、希少疾患および慢性疾患の植物パイプラインの開発費と審査リスクを低減する基盤となる可能性があります。