研究目的

SCCRIPは鎌状赤血球疾患患者の成人期における臓器障害を体系的に追跡するために設計されました。従来の研究は小児期の治療に焦点を当てていましたが、成人期に現れる臓器機能低下の原因を十分に把握できていませんでした。

対象および設計

研究は2014年4月15日に開始され、現在も募集を行っており、米国全域のSCD患者を対象に定期的なクリニック訪問（対面または遠隔）時にデータを収集します。観察研究であるため治療介入はなく、患者の臨床指標、画像検査、生活習慣などを長期間記録します。

ヒドロキシウレア遺伝的反応研究

参加者は追加のサブスタディとしてヒドロキシウレアの薬物動態検査を受けることができます。血液を一定時間間隔で採取し、薬物濃度と代謝経路を分析することで、個人の遺伝的変異が治療反応に与える影響を解明しようとしています。

期待効果

長期追跡データを通じてSCD患者の成人期における疾患負担を軽減する戦略を設計できます。特に、ヒドロキシウレアの反応性を予測するバイオマーカーが確認されれば、個別化治療が可能となり、患者の生活の質が大幅に向上する見込みです。