アムジェンのイムデルトラ、一次小細胞肺がん第3相試験成功と標準治療への参入

アムジェン(Amgen, AMGN)のDLL3標的二重特異性T細胞結合抗体(BiTE)イムデルトラ(Imdelltra, 成分名: tarlatamab)が、一次拡張期小細胞肺がん(ES-SCLC)の臨床第3相試験(DeLLphi-305)の早期解析において、全生存期間(OS)の改善を実証しました。アストラゼネカ(AZN)の免疫療法薬インヒンザ(Imfinzi, 成分名: durvalumab)との併用療法を評価した本試験では、単独療法と比較して無増悪生存期間(PFS)および客観的奏効率(ORR)も統計的に有意な改善を示しました。2024年5月のFDAによる二次治療薬としての加速承認後、前年度に約6億2,700万ドルの売上を記録したイムデルトラは、今回の一次治療設定での成功により、45億ドル規模の肺がん標準治療市場へ直接的に攻勢をかけることになります。

カリオファームの債務返済猶予とエクスポビオ承認の分岐点

カリオファントセラピューティクス(Karyopharm Therapeutics, KPTI)は、満期を迎えた1,580万ドル規模の債務返済期限について、債権者との合意により10月15日まで約1ヶ月間延長しました。同社は貸し手および社債権者に対し、手数料として2,000万ドル相当の新株予約権付株式を支払うことで、構造改革と資金調達のためのランウェイ(runway)を辛うじて確保しました。現在、カリオファームは核輸送タンパク質XPO1阻害剤エクスポビオ(Xpovio, 成分名: selinexor)の骨髄線維症(MF)適応追加承認申請(sNDA)に対するFDAの審査結果に、企業の命運を懸けています。

エボミューンとブリッジバイオの臨床試験失敗およびパイプライン再編

エボミューン(Evommune, EVMN)の経口MRGPRX2阻害剤EVO756は、アトピー性皮膚炎(AD)の臨床第2相試験において主要評価項目を達成できず、去る6月の慢性蕁麻疹に続き、相次ぐ失敗となりました。上場後、時価総額の40%以上が消失する中、市場の関心はデュピクセント(Dupixent)抵抗性患者をターゲットとした後続パイプラインEVO301へと移っています。一方、ブリッジバイオ・オンコロジー(BBOT)は、KRAS G12C阻害剤BBO-8520の一次肺がん臨床試験を中止し、二次併用療法に集中することを決定したことで、株価が30%以上急落しました。

遺伝子治療およびAIプラットフォームへの選択的ベンチャー投資の集中

選択的な投資傾向の中でも、中枢神経系希少疾患の遺伝子治療企業であるインコーディド・セラピューティクス(Encoded Therapeutics)は、2億7,500万ドル規模のシリーズF資金調達に成功しました。GVやアーチ・ベンチャーズ(ARCH)などが参加した今回の資金は、ドラベ症候群向けのAAV9遺伝子治療薬ETX-101の臨床進展および自社製造(GMP)能力の強化に投入される計画です。また、シュレーディンガー(Schrödinger, SDGR)は、5,500万ドルのシリーズAによりテクトラ(Tectora)を設立し、分子設計プラットフォームに基づく抗炎症治療薬の臨床入りを本格化させています。