未満足需要の高い希少疾患を克服する革新的新薬が多数登場

欧州薬品庁（EMA）の下部機関である医薬品使用に関する諮問委員会（CHMP）は、2026年4月の会議で、サノフィ（Sanofi）の多発性硬化症治療薬『センリフキ（Cenrifki、有効成分名トレビルチニブ tolebrutinib）』を含む5品目の新薬について承認を推奨しました。今回の推奨は、治療選択肢がなかった非再発性二次進行性多発性硬化症（nrSPMS）や家族性カイロマイクロミル症候群（FCS）の患者にとって革新的な治療機会を提供します。特にアロウヘッド（Arrowhead）の『レデムプロ（Redemplo、有効成分名プロザシラン plozasiran）』とノバルティス（Novartis）の『イティヴスマ（Itvisma、有効成分名オナセミグベ・パラベク onasemnogene abeparvovec）』が注目を集めています。規制機関の関門を突破したこれらの薬品は、今後欧州委員会（EC）の最終承認を経て、本格的な市場進出を果たすと予想されます。

臨床第3相データで証明された差別化された治療効果

サノフィのセンリフキは、脳血腎関門（BBB）を通過するBTK阻害薬で、臨床第3相『HERCULES』試験でプラセボ対比で6か月確定障害進行（CDP）リスクを31％低下させ（HR 0.69）、効果を示しました。またアロウヘッドのレデムプロは、APOC3タンパク質を標的とするsiRNA治療薬で、臨床第3相『PALISADE』研究で空腹時中性脂肪（triglyceride）値を最大80％低下させる圧倒的な効能を証明しました。ノバルティスのイティヴスマも、第3相『STEER』臨床で運動機能評価点数（HFMSE）をプラセボ対比で有意に改善（1.88点差）し、脊髄腔内投与型遺伝子治療薬としての地位を確立しました。このような明確な臨床的根拠は、厳しい欧州規制当局の承認を獲得する決定的な要因となりました。

ブロッカスターの特許切れに対応するバイオシミラーおよびジェネリックの市場参入

新薬に加えて、バイオシミラーおよびジェネリック薬品も多数推奨され、欧州内医療財政の節減と患者アクセスの向上が推進されています。インタス（Intas）の『レクサチルックス（Rexatilux、有効成分名ラニビズマブ ranibizumab）』は、眼科疾患治療薬ルセンティス（Lucentis）のバイオシミラーとして推奨され、市場内価格競争を促進すると見込まれます。ビアトリス（Viatris）の『パルボシクリプ・ビアトリス（Palbociclib Viatris）』も、乳がん治療薬イブランス（Ibrance）の初のジェネリックとして推奨され、患者の薬剤費負担を軽減すると予測されます。このような後続薬品の登場は、オリジナル開発企業に価格引き下げの圧力をかけ、新規パイプライン開発を促進する触媒となっています。

保険給付の関門とソレノのViokat撤回に伴う戦略的変化

新薬が欧州市場に定着するためには、各国の保健当局との価格交渉および医療保険給付の登録という障壁を乗り越える必要があります。特に超高価な遺伝子治療薬であるイティヴスマやレデムプロは、高い価格により国ごとの給付登録に相当な時間がかかると予想されます。一方、ソレノ（Soleno）は、プローダー・ウィリー症候群（PWS）治療薬『バイオカット（Viokat、有効成分名ジアゾサイド・コリン diazoxide choline）』の欧州承認申請を自発的に撤回しました。これは臨床的安全性問題ではなく、欧州市場内での商業的パートナーシップの確保および価格交渉の有利な立場を占めるための戦略的選択と分析されています。