背景

本試験は、膵臓神経内分泌腫瘍患者を対象に、ペポセルティブ（M3814）とルテチウム-177ドタテートの併用療法を評価する1b相臨床試験です。現在の標準治療には、ソマトスタチンアナログ、標的治療薬、放射性リガンド療法が含まれます。ペポセルティブはDNA-PK阻害剤であり、DNA修復を阻害することで放射線効果を高める可能性があります。

試験デザイン

試験は2021年7月に開始され、現在は患者登録が終了しています。1b相試験であるため、最適な投与量、安全性、および初期有効性を評価することを目的としており、主要評価項目は投与量制限毒性および安全性プロファイルです。参加患者は、ルテチウム-177ドタテート単独療法と比較して、追加のペポセルティブを投与されます。

期待される効果

ペポセルティブがDNA修復経路を阻害することで、放射性リガンド療法のDNA損傷が修復されず、がん細胞の死滅が増加する可能性があります。これにより、既存のPRRT（放射性ペプチド療法）の限定的な反応率を改善できると期待されています。

市場への影響

膵臓神経内分泌腫瘍は希少疾患ですが、治療選択肢が限られています。この併用療法が良好な臨床結果を示せば、PRRT市場の成長とDNA-PK阻害剤を開発する企業のパイプライン価値の向上が期待されます。また、NCIが主導する公的研究であるため、初期データは将来的に製薬会社とのパートナーシップの可能性を開く可能性があります。