革新的なFc融合技術による欧州規制の突破

欧州医薬品庁（EMA）は、2016年5月12日にバイオジェン（Biogen, BIIB）とスウェーデン・オーファン・バイオビトゥルム（Sobi, STO: SOBI）が共同開発した血友病B（Haemophilia B）治療薬アルプロリックス（Alprolix、有効成分：エフトレナコグアルファ）の承認を最終承認しました。今回の承認は、アルプロリックスが欧州連合（EU）加盟国全体で販売されるための制度的基盤を確立したことを意味し、従来の標準治療薬と比較して投与の利便性を大幅に改善した新薬の登場を予感させます。特に、Fc融合タンパク質（Fc Fusion Protein）技術を適用し、体内半減期延長（Extended Half-Life）を達成したアルプロリックスは、患者の注射回数を減らし、生活の質を劇的に改善できる革新的な治療オプションとして評価されています。

グローバル臨床第3相試験による臨床的有効性の証明

アルプロリックスの今回の欧州承認は、以前に治療を受けた成人および青少年患者を対象とした「B-LONG」臨床第3相（Phase 3）試験と、12歳未満の小児患者を対象とした「Kids B-LONG」臨床試験の強力なデータに基づいています。臨床結果から、アルプロリックスは、予防療法（Prophylaxis）として週1回または10〜14日間の間隔で1回投与するだけで、効果的な出血予防および制御能力を証明し、既存製品の頻繁な投与の煩わしさを解消します。規制当局による厳格な審査を通じて、この薬物の優れた安全性プロファイルと有効性が公式に認められたため、欧州の医療従事者による積極的な処方変更が起こると予想されます。

商業化権の移転による欧州市場への本格的な進出

バイオジェンとソビの共同開発協約に基づき、欧州委員会の承認後である2016年10月に、アルプロリックスの欧州におけるマーケティング承認権（Marketing Authorisation）はソビに正式に譲渡されました。これにより、ソビは欧州、ロシア、北アフリカおよび中東の一部地域での商業化を担い、バイオジェンは北米およびその他のグローバル地域での販売を担当します。ソビはすでに欧州全体に強力な希少疾患ネットワークを保有しており、迅速な流通網の構築が可能ですが、承認後、各国政府との薬価交渉および健康保険給付への登録を迅速に完了する必要があり、実質的な市場参入の課題を抱えています。

次世代半減期延長（EHL）治療薬市場における競争の激化

アルプロリックスが欧州市場に参入したことで、同じ2016年にEMAと米国FDAの承認を取得したCSLベアリング（CSL Behring）の半減期延長治療薬イデルビオン（Idelvion）との激しい競争が不可避となりました。従来のファイザー（Pfizer）のベネフィックス（BeneFIX）など、従来の半減期（Standard Half-Life）製品が支配していた市場が急速に再編されるでしょう。製薬会社は、単なる血液製剤の供給を超えて、患者の利便性を重視した競争構造に移行する必要があります。バイオジェンは、アルプロリックスの2016年のグローバル売上高3億3,400万ドル（USD 334 million）という実績を基に、欧州市場でもシェアを急速に拡大し、市場支配力を強化するという戦略を立てています。