ブリッジバイオ、10億ドル調達でアトゥルビーの発売を加速

ブリッジバイオ・ファーマ（BridgeBio Pharma、BBIO）は、シックス・ストリート・パートナーズ（Sixth Street Partners）などから最大10億ドル（USD$1,000,000,000）規模の優先株式出資（Preferred Equity）を確保しました。転換価格は株当たり137.79ドルで、最近の平均株価の100％を超えるプレミアムが適用され、資金調達コスト面で有利であると分析されています。この資金は、2024年11月にFDA承認を受けたATTR-CM治療薬アトゥルビー（Attruby、有効成分名acoramidis）の商業的発売に投入されます。年間54億ドル規模のピアース社ビンダケル（Vyndaqel）の独占市場に、ブリッジバイオが本格的な市場競争を展開するための資金を確保したと評価されています。

ユナイテッド・セラピューティクス、タイミーン買収で細胞治療薬を確保

ユナイテッド・セラピューティクス（United Therapeutics、UTHR）は、先天性無胸腺症（Congenital Athymia）治療用の細胞治療薬を開発中のタイミーン・セラピューティクス（Thymmune Therapeutics）を買収しました。前払い金1億4,000万ドルとマイルストーン1億6,000万ドルを含む、合計3億ドル規模の取引です。タイミーンの主要パイプラインであるTHY-100は、iPSC（誘導性多能性幹細胞）を基盤とした胸腺細胞治療薬候補で、現在は前臨床（Preclinical）段階にあります。米国内で年間17～24人の患者しかいない超希少疾患市場において、1回投与で270万ドルに達するエニバントのリサイミック（Rethymic）との競争構図の中で、プラットフォームの優位性が注目されています。

オツカ、ボイザクトの第3相臨床試験成功で伝統的承認基盤を完成

日本のオツカ製薬（Otsuka Pharmaceutical）のIgA腎症（IgAN）治療薬ボイザクト（Voyxact、有効成分名sibeprenlimab）が第3相（Phase 3）臨床試験でポジティブな最終結果を獲得しました。ボイザクトは腎機能悪化を引き起こす主要タンパク質であるAPRIL（エイプリル）を標的として抑制するモノクローナル抗体薬です。今回の臨床試験でプラセボと比較して2年間腎機能を安定化させ、改善効果を示し、2025年末に取得した加速承認（Accelerated Approval）を伝統的承認（Traditional Approval）に転換するデータを確保しました。年間60億ドル以上と予測されるIgAN治療薬市場で、薬物の利便性と効能を最大化し、市場浸透力を大幅に強化する見通しです。

バーテックス・カスゲビ、2歳以上の小児患者へのFDA承認範囲を拡大

バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals、VRTX）のCRISPR遺伝子編集治療薬カスゲビ（Casgevy、有効成分名exagamglogene autotemcel）がFDAから承認年齢の拡大を獲得しました。今回の承認により、2歳以上の小児のスコルド・セル・アナミア（SCD）およびベータ地中海性貧血（TDT）患者を治療対象に広げ、世界初の2歳以下の乳幼児対象遺伝子治療薬となりました。承認拡大により、米国内で約5,500人の小児患者が追加で治療の恩恵を受けると予測されています。製造工程の複雑さにより初期の売上成長がやや遅れていたカスゲビが、今回の患者層拡大を機に商業的成長を加速する機会を迎えたとされています。