臨床試験のデザインと進捗状況

Cedars-Sinai Medical Centerが主導するDIET2TREATは、新たに診断された膠芽腫患者170人を登録する、無作為化多施設2相試験です。2023年6月27日に開始され、2026年5月6日にClinicalTrials.govで更新された記録によると、現在も患者登録中です。患者は、ケトジェニック食と、米国腫瘍学会・米国がん研究会のガイドラインに基づいた標準的な抗がん食の2つのグループに1対1で割り当てられ、食事療法は化学放射線療法開始と同時に18週間実施されます。主要評価項目の完了予定日は2028年9月30日、全体的な完了予定日は2029年9月30日であり、生存結果が投資判断に反映されるまで、長期的な追跡が必要です。

代謝介入の検証根拠

ケトジェニック食グループでは、脂肪と炭水化物・タンパク質の合計比が3対1の割合で、血中のケトン体とグルコースを毎日測定して、食事への遵守状況を管理します。これは、グルコース依存性の高い膠芽腫の解糖系を抑制し、ケトン体代謝環境を構築しようとする非薬物補助療法です。主要評価項目は全生存期間（OS）であり、すべての患者が標準治療を併用するため、食事療法自体の追加効果を比較することができます。先行研究は主に小規模な安全性・実行可能性の評価にとどまっているため、170人規模の無作為化試験は、代謝療法の臨床的信頼性を判断する上で重要な段階となります。

標準治療との競合

現在の標準治療は、最大限の安全な切除術の後に放射線療法とテモゾロミド（Temodar）を併用し、維持療法を行う方法です。テモゾロミドは、DNAグアニンのO6位とN7位をメチル化するアルキル化剤です。米国FDAは、テモゾロミドを1999年に初めて承認し、2023年9月14日に新規の膠芽腫併用・維持療法としての適応ラベルを更新しました。Novocure (NVCR)のOptuneは、腫瘍治療電気場（TTFields）を用いて、細胞分裂を阻害する医療機器であり、FDAは2015年10月5日にテモゾロミドとの併用による新規の膠芽腫治療を承認しました。再発患者に対しては、Roche (ROG)のAvastinであるベバシズマブ（bevacizumab）が血管内皮成長因子A（VEGF-A）を標的とし、FDAは2009年5月に加速承認した主要な比較治療です。

市場性と事業的意義

世界の膠芽腫市場は、2025年には約32億3000万米ドルに達すると予測されており、高い再発率と限られた生存期間の改善のため、新しい併用療法の需要が高まっています。ケトジェニック食は、特許で保護された薬剤ではないため、直接的な新薬の売上よりも、腫瘍栄養管理、遠隔モニタリングによる食事への遵守状況の測定、血糖値・ケトン体のモニタリングサービスに、事業機会が生まれる可能性があります。一方、生活習慣の介入であるため、患者の食事への遵守状況、体重減少と栄養不足、施設ごとの食事管理のばらつきが、有効性のシグナルを弱める可能性があります。有意なOSの改善が得られれば、3相試験への移行と治療ガイドラインへの組み込みの根拠となりますが、現時点では、結果が登録されていない2相試験の患者登録段階であるため、その価値評価には制約があります。