EUで初のレット症候群治療薬の認可

欧州連合執行委員会は2026年8月20日、アカディア・ファーマシューティカルズ（Acadia Pharmaceuticals）のデイブー（Daybu、トロフィネイド）をレット症候群の神経行動症状治療薬として承認しました。承認範囲は成人および5歳以上の小児で、EU27か国およびアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーに適用されます。EMA管轄のCHMPは再審査手続きを経て6月25日に肯定的意見を採択し、今回の決定によりヨーロッパで初めて、かつ唯一のレット症候群承認治療薬が誕生しました。ただし、実際の売上発生時期は各国の薬価・保険適用交渉のスピードに左右されます。

薬剤と臨床的根拠

デイブーはトロフィネイドを成分とする200 mg/ml経口液剤で、インスリン様成長因子-1（IGF-1）由来のグリシン-プロリン-グルタミン酸（GPE）の合成アナログです。承認根拠となるPhase 3 LAVENDER研究では、5～20歳の患者187名を12週間評価し、レット症候群行動評価（RSBQ）および臨床全般改善尺度（CGI-I）の共同一次評価変数においてプラセボ対比で統計的に有意な改善が確認されました。EMAは効果の大きさは小さいものの、全体の根拠を総合的に評価すると臨床的関連性は受け入れ可能と判断しました。主な副作用である下痢・嘔吐・体重減少は処方継続性および実際の医療現場での採用に影響を与える管理変数です。

規制歴と商業的価値

米国FDAは2023年3月10日、2歳以上のレット症候群患者治療薬としてデイブー（Daybue）を承認し、アドバイザリーコミッtee（AdComm）は開催されませんでした。米国ではすでに市販されており、2026年第2四半期の純売上高は1億2,500万米ドル、年間企業のガイダンスは4億8,000万～5億1,000万米ドルで、希少疾患市場の実質的な規模を示しています。EU承認は、米国中心の売上基盤を多国籍希少疾患ブランドに拡大する契機です。ヨーロッパでは承認治療薬がなかったため、初期の競合は他の薬品よりも診断率、専門センターへのアクセス性、保険適用条件に発生します。

競合構造と権利構造

現在の標準治療は抗てんかん薬、睡眠・呼吸・消化管症状管理と、物理・言語療法を組み合わせた対症療法です。承認医薬品基準ではデイブーが直接競合なしで先取りしています。しかし、Taysha Gene Therapies（TSHA）のMECP2遺伝子治療薬TSHA-102はPhase 1/2および中枢的REVEAL研究、Neurogene（NGNE）のMECP2遺伝子治療薬NGN-401はPhase 1/2および登録目的のEmbolden研究に進んでおり、中長期的な競合強度は高いです。アカディア・ファーマシューティカルズ（ACAD）はNeuren Pharmaceuticals（NEU.AX）からトロフィネイドの世界独占権を獲得し、北米以外の権利に対してアップフロントで1億米ドルを支払いました。契約には北米以外のトロフィネイドマイルストーン最大4億2,630万米ドル、ヨーロッパでの初商業販売マイルストーン3,500万米ドル、ヨーロッパ売上の10～20％台の段階別ロイヤリティが含まれています。