Gli1転写因子を標的とし、フェルダン・シャトル(Feldan Shuttle)送達プラットフォームと組み合わせた治療戦略

フェルダン・セラピューティクスは、基底細胞癌（Basal Cell Carcinoma、BCC）患者を対象に、革新的な新薬候補物質FLD-103の安全性と有効性を確認するための第1/2a相臨床試験を実施しています。FLD-103は、細胞膜透過ペプチドFSD147Lと、刺胞動物（Hedgehog）シグナル伝達経路の主要な転写因子を抑制するモルフィノリノール・オリゴマー（PMO-Gli1）が結合されたファーストインクラス（First-in-Class）の局所治療薬です。この薬物は、細胞内送達プラットフォーム技術であるフェルダン・シャトル（Feldan Shuttle）を活用し、細胞膜を貫通して標的mRNAに直接到達するように設計されています。細胞内送達の障壁を克服することで、従来の治療薬が到達困難だった基底細胞癌を引き起こす遺伝子の発現を根本的に抑制する点で業界の注目を集めています。

従来治療の限界を超える非手術的局所注射治療戦略

現在、基底細胞癌治療の標準治療（Standard of Care）はモース・マイクログラフィック・サージャリー（Mohs micrographic surgery）や外科的切除術ですが、顔面など目立つ部位に発生する場合、傷跡や美容的な副作用が大きかった問題がありました。エリベジ（Erivedge、有効成分名 vismodegib）やオドムゾ（Odomzo、有効成分名 sonidegib）といった経口投与型の刺胞動物（Hedgehog）経路阻害薬は存在しますが、味覚喪失や脱毛などの深刻な全身毒性の副作用により、中止率が非常に高かったのです。FLD-103は、腫瘍部位に直接投与する局所注射剤として開発されており、全身毒性の曝露を最小限に抑え、病変のみを選択的に除去する非手術的代替治療を提示しています。これは高齢者や基礎疾患により手術が困難な患者層において、革新的な未満足需要（Unmet Need）を解決するものと期待されています。

第1/2a相試験設計と多用量増量（MAD）による安全性検証

今回のオーストラリアで実施される第1/2a相試験は、単回用量増量（Single Ascending Dose、SAD）および繰り返し用量増量（Multiple Ascending Dose、MAD）設計を採用し、安全な投与濃度範囲を確立することに重点を置いています。合計18人以上の患者を対象に、0.5 mg/mL、1.0 mg/mL、3.0 mg/mLなどのさまざまな濃度レベルで薬物の耐容性と薬動学（Pharmacokinetics）プロファイルを確認します。特に患者は4週間の間に週1回ずつ病変内に直接注射を受け、局所投与後の血流流入の最小化を厳密にモニタリングされます。このような多角的なデータ蓄積は、今後の本格的な有効性評価と最適な第2相臨床用量（RP2D）の決定に不可欠な足掛かりとなるでしょう。

30億ドル規模の基底細胞癌市場と資金調達によるパイプライン加速

グローバルな基底細胞癌治療市場は、2026年時点では約35億ドル（USD）規模と推定され、高齢化と紫外線曝露の増加により、2035年までに約80億ドル以上に成長すると予測されています。フェルダン・セラピューティクスは、この成長可能性を背景に、2024年9月にジェネシス・キャピタル（Genesys Capital）などが主導した2,100万ドル（USD）規模のシリーズB資金調達を成功裏に完了しました。この調達資金は、FLD-103の臨床開発のスピードを高めるとともに、グローバル製薬企業とのライセンスアウト（License-out）交渉で有利な立場を確立するために戦略的に投入されています。今回の臨床試験で、前向きな予備安全性および腫瘍縮小の有効性データが得られれば、同社の企業価値とプラットフォーム価値が一段階さらに飛躍する可能性があります。