臨床試験の設計と目的

本研究は2020年7月29日に開始された第1相安全性・実現可能性試験で、生後6か月以内に二室手術を受ける先天性心疾患乳児を対象としています。単一施設、オープンラベル、同種骨髄由来間葉系幹細胞（BM-MSC）を心肺バイパス術（CPB）中に投与する方法を検証します。現在募集は終了していますが、進行中のデータが安全性評価の鍵となる予定です。

対象疾患および現行の標準治療

先天性心疾患（CHD）は新生児に最も多い先天性欠損の一つで、手術が主要な治療法です。現在、手術後の組織損傷と回復遅延が大きな課題として残っています。既存の治療には薬物・機械的サポートがありますが、再生医療の選択肢は限られています。

間葉系幹細胞の機序と期待効果

間葉系幹細胞（MSC）は抗炎症・免疫調節・再生促進の特性を持ち、組織損傷を最小化し回復を加速させる可能性があります。骨髄由来の細胞は比較的豊富で、同種移植時の免疫拒絶リスクが低く、臨床応用が容易です。本研究はこれらの機序が実際の乳児手術環境で機能するかを初めて検証します。

産業・研究界への波及効果

安全性と初期有効性が証明されれば、小児心臓手術分野における細胞治療薬の開発が加速するでしょう。これは従来の手術中心治療から再生医療中心のパラダイムへ転換する第一歩となり得ます。また、今後多施設・多相試験へ拡大すれば、投資家やバイオ企業に新たな市場機会を提供する見込みです。