2021年の初の公式評価

米国食品医薬品局（FDA）が、21世紀治癒法第3004条に基づき、Eastern Research Group, Inc.に委託した患者経験データ（PED）の活用評価報告書が2021年6月18日に公表されました。分析対象は、2017年6月12日から2020年6月12日までに提出され、2021年2月5日までに承認された新薬承認申請（NDA）、生物学的製剤承認申請（BLA）、有効性追加申請1,169件であり、2026年の2回目の評価結果ではありません。FDAは、2021年、2026年、2031年に評価を実施することが定められており、本報告書は、患者中心の新薬開発（PFDD）の基準線を示す最初の報告書とみなすべきです。

主要な数値は68％と66％

新規分子実体（NME）NDA・BLA 176件のうち、FDA審査文書がPEDに言及した割合は68％、優先審査112件は70％、希少疾患用医薬品指定87件は66％でした。申請者が提出したPEDに言及した割合は、全体で66％、優先審査は66％、希少疾患用医薬品は62％であり、全体65％、希少疾患用医薬品91.5％という数値は、本報告書の結論とは一致しません。NME審査の82％には、患者経験データの表が含まれていましたが、これはデータが承認の決定に影響を与えた割合ではなく、提出・検討の有無を公開する手続き上の指標です。

臨床開発戦略の変化

FDAの審査において、PEDは主に患者報告アウトカム（PRO）と臨床アウトカム評価（COA）の形で使用され、症状性疾患において一次または共同一次評価項目として設定された場合に、有効性・安全性判断に最も直接的に貢献しました。一方、検査室データが主要な評価項目である開発においては、忍容性、機能、生活の質、および患者の優先順位を説明する補助的な根拠として活用されました。したがって、企業は、臨床第1相、第2相、第3相を通じて、目的適合性（fit-for-purpose）、欠損値管理、統計分析計画、および患者集団の代表性を事前に設計し、FDAと早期に協議する必要があります。

規制・市場競争の意味

この問題は、特定の薬剤、標的分子、適応症の市場、または承認日を扱わない、全製品群に対する規制評価であるため、個々のブランド、ジェネリック、競合治療薬の比較や取引条件は適用されません。競争は、薬剤間の有効性の比較よりも、製薬会社のCOA開発能力とePRO・電子臨床アウトカム評価（eCOA）データの品質において発生します。FDAは、2025年10月に目的適合COAの選択・開発に関するガイドラインを最終化し、2026年3月に全ライフサイクルにわたる患者の優先順位情報（PPI）に関するガイドラインを確定しました。グローバルな新薬開発支出が年間2,000億ドルを超える状況において、PEDは、個別の治療薬市場というよりも、臨床試験の失敗リスクと承認資料の品質に影響を与える基盤インフラとして評価する方が適切です。