規制リスクの克服を目指したリーダーシップ刷新

サレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics、SRPT）は、2026年7月28日をもって、かつてアビヴィ（AbbVie）の副社長を務め、テセラ・セラピューティクス（Tessera Therapeutics）のCEOを務めたマイケル・セベリノ博士を新任CEOとして迎えました。2017年から社長を務めてきたドグ・イングラム前CEOは家族の健康上の問題により退任を決定し、2026年末までアドバイザーとして勤務する予定です。今回の経営陣交代は、サレプタが直面する規制上の障壁と商業的な困難を乗り越え、企業の体質改善を図るための取締役会の戦略的選択です。セベリノの参加を通じて、サレプタは遺伝子治療分野のリーダー企業としての地位を再整備し、低迷する市場信頼を回復することを目指しています。

エレヴィディスの市場確立と規制リスクの克服

サレプタの主要資産であり、世界初のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne Muscular Dystrophy、DMD）の単回投与型遺伝子治療薬であるエレヴィディス（Elevidys、有効成分名：デランディストロゲン・モクスパルボベク）は、約320万ドル（USD）に達する超高額新薬です。2024年6月にFDAの伝統的承認（Traditional Approval）を取得しましたが、2025年6月にFDAがラベル変更を決定し、非歩行患者の適応症が削除され、重度の肝障害に関するボックス型警告（Boxed Warning）が追加される大きな悪材料となりました。これにより患者へのアクセスが制限され、2024年の売上高は8億2,080万ドルから2025年には8億9,870万ドルに成長が鈍化し、四半期ごとの売上高は減少傾向にあります。新任CEOは、狭まった処方ガイドラインの中で売上高の成長を防衛し、新たな免疫抑制療法を通じて非歩行患者への処方再開を推進する必要があります。

後発企業の追撃と独占的地位の維持戦略

競合状況を見ると、ピザーファ（Pfizer、PFE）のDMD遺伝子治療候補薬フォダディストロゲン・モバパルボベク（fordadistrogene movaparvovec）が2024年6月に第3相臨床試験で失敗し、開発が全面的に中止されたため、サレプタは独占市場を確保しています。しかし、リジェンエックスバイオ（Regenxbio、RGNX）のRGX-202やソリッド・バイオサイエンス（Solid Biosciences、SLDB）のSGT-003などが第1/2相臨床試験を迅速に進めながら追撃しています。セベリノCEOは、大手製薬会社アビヴィで大規模な臨床R&Dを指揮し、多数の商業化成功経験を持つため、後発企業の追撃を阻止する適任者として注目されています。特に2026年初頭に発表された第3相臨床試験（EMBARK）の3年間の長期データで安全性と有効性が確認されたため、グローバル市場拡大を本格化させることが見込まれています。

次世代プラットフォームに基づくパイプラインの多様化展望

セベリノCEOが前職で率いたテセラ・セラピューティクスは、革新的な遺伝子書き込み（Gene Writing）技術を持つバイオテクノロジー企業であり、彼の遺伝子医学（Genetic Medicine）分野における深い専門知識は、サレプタの技術的範囲を広げるのに貢献するでしょう。サレプタは、現行のアデノ関連ウイルス（Adeno-Associated Virus、AAV）プラットフォームにとどまらず、新たなモダリティ（Modality）を発掘し、単一製品への依存度を低減するという課題を抱えています。業界では、セベリノの科学的洞察力とネットワークが今後、活発な外部ライセンスインや戦略的パートナーシップに繋がり、パイプラインが強化されることが期待されています。結果的に、今回のCEO交代は、短期的なエレヴィディスの売上防衛と中長期的な新成長動力の確保という二つの主要目標を達成するための断固とした勝負手です。