二つの確認試験で再発抑制を証明

ノバスチスAG（NVS）の経口型ブルトンチロシンキナーゼ阻害剤（BTKi）レミブリチニブ（remibrutinib）は、再発型多発性硬化症（RMS）を対象としたPhase 3 REMODEL-1・2で、いずれも一次評価変数を達成しました。約2,000人を1対1で割り当てた二つの試験では、レミブリチニブ100mgとアバジオ（テリフラノマイド、デヒドロオロテート脱水素酵素・DHODH阻害剤）を最大30か月比較し、年間再発率（ARR）と炎症性脳病変において優位性を示しました。独立した二つの確認試験の一致した成功は、単一試験の偶然性を低減し、グローバルな承認申請を後押しします。

障害進行と安全性が商業化を左右

統合された事前計画分析では、3か月確認障害進行（3mCDP）はポジティブな傾向、6か月確認障害進行（6mCDP）は名目上統計的に有意な結果を記録しました。詳細なARR低下率とp値は2026年のMSToronto学会で発表される予定であるため、現時点での評価はトップライン範囲に限定しなければなりません。ただし、4,500人以上が参加した全体開発プログラムとREMODELで肝臓安全性のシグナルやハイの法則（Hy's Law）事例がなかったという結果は、シリーズ内での差別化ポイントです。肝障害と効能失敗によりPhase 3開発が頓挫したメルクKGaAのエボブリチニブ（evobrutinib）と対比されるためです。

BTK競争はロシュとノバスチスの二強体制

直接の競合製品はロシュホールディング（RHHBY）の非共有結合BTK阻害剤フェネブリチニブ（fenebrutinib）で、Phase 3 FENhance-1・2でアバジオ対比でARRをそれぞれ51.1％と58.5％減少させました。サノフィ（SNY）のセンリフキ（トレビリチニブ、BTK阻害剤）は、再発なしの二次進行型多発性硬化症（SPMS）で2026年6月23日に欧州で承認を受けましたが、再発型MS試験では目標を達成できませんでした。従来の標準治療にはロシュのオクレリズマブ（ocrelizumab、CD20標的抗体）、ノバスチスのケシムパ（オファタマブ、CD20標的抗体）、アバジオなどがあります。そのため、レミブリチニブは注射剤レベルの効能と経口の利便性、肝臓安全性を同時に証明しなければ処方変更を引き出すことはできません。

既存の承認を基にMSへの拡大推進

レミブリチニブは「ラプシド」というブランドで、ヒスタミン受容体反応が不十分な成人慢性自発性蕁麻疹（CSU）にすでに市販されており、BTKを遮断してB細胞と先天免疫細胞の活性および神経炎症を調節します。FDAは2025年9月30日、欧州連合は2026年4月23日、日本の厚生労働省はPMDA審査を経て2026年6月19日にCSU適応を承認しました。MS適応はまだPhase 3完了段階にあり、ノバスチスはグローバル規制機関に承認申請する予定です。2025年のグローバルMS治療薬市場は210億～274億ドル規模と評価され、ジェファーリーズはレミブリチニブのMS単独最大年間売上を30億ドル以上と提示しています。