遺伝体研究と製造を一つの産業網として結びつけています

サウジアラビアは2024年の国家バイオ戦略に基づき、遺伝体解析、臨床試験、GMP製造を国内で結びつけています。国家基金（PIF）が2023年に設立したリペラ（Lifera）はこの構想において委託開発製造（CDMO）を担当し、キングアブドゥルアズィズ国際医学研究センター（KAIMRC）は全ゲノム・エクソーム解析とCRISPR設計、幹細胞・オルガノイド研究を実施しています。キングファイサル専門病院研究センター（KFSHRC）とリペラの戦略的協力も、細胞・遺伝子治療薬インフラと専門人材確保に焦点を当てています。これは輸入治療薬の購入にとどまっていた市場を研究・臨床・製造が循環するバイオエコシステムに転換しようとする産業政策です。

CD19 CAR-Tが臨床現地化の最初の検証対象です

サウジ食品医薬品庁（SFDA）は2025年8月28日、再発・難治性CD19陽性成人急性リンパ性白血病（ALL）を対象とした自体CD19キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）臨床第1相を承認しました。ブランドが付与されていないこの研究用治療薬は患者T細胞を閉鎖型レンチウイルス形質導入システムで操作してCD19を標的とし、KFSHRCは最初の患者投与と現地生産を完了しました。製造期間は海外生産時から28日から12～14日に短縮され、患者あたりの費用は130万サウジリヤルから約25万サウジリヤルに減少し、病院は年間100件の生産を目標としています。商用競合製品はノバティス（NVS）のキメリア（tisagenlecleucel、CD19）とギリアドサイエンス（GILD）のテカータス（brexucabtagene autoleucel、CD19）、非細胞治療標準群はアムゼン（AMGN）のブリンサイト（blinatumomab、CD19×CD3）とファイザー（PFE）のベスフォンサ（inotuzumab ozogamicin、CD22）です。

CRISPR導入はすでに実際の治療段階に入っています

国家防衛省保健部門（MNGHA）は臨床試験外環境で輸血依存性ベータ地中海性貧血患者にキャスゲビ（Casgevy；exagamglogene autotemcel）を投与しました。バーテックスファーマシューティカルズ（VRTX）とCRISPRテラピューティクス（CRSP）が開発したキャスゲビは自体造血幹細胞のBCL11A赤血球系増強因子をCRISPR-Cas9で編集して胎児ヘモグロビン生成を回復させる承認治療薬です。米国FDAは2023年12月8日にスフィンクトル病、2024年1月16日に輸血依存性ベータ地中海性貧血に承認し、欧州連合執行委員会は2024年2月12日に条件付き販売を許可しました。サウジの課題はこのような投与経験を自体編集技術、ベクター生産、商業規模製造能力に拡大することです。

初期生産契約が先端治療薬サプライチェーンの基盤になります

リペラの子会社サウジバイオ（SaudiBio）はノボノルディスク（NVO）と複数年契約を結び、ズルフ地区でインスリン剤形化・充填・包装を実施し、2028年生産開始後、サウジ需要の50％以上を供給する計画です。KAUSTのワクチン・タンパク質治療薬施設とSPIMACO（2070.SR）・キャンシノバイオ（6185.HK）のMCV4脳膜菌ワクチン現地化も同じ段階的製造戦略に含まれています。2024年のリヤドグローバルメディカルバイオテクノロジーサミットでは1億ドルを超える契約が締結され、累計3回でファイザー・アストラゼネカ（AZN）・ノボノルディスクなどを含む59件の取引が成立しました。サウジ細胞・遺伝子治療薬市場は2025年2億3,450万ドルから2034年10億2,630万ドルに拡大される見通しで、現地製造は費用削減だけでなく中東向け輸出型CDMO構築とも直結しています。