FDA、リアルタイム臨床試験の導入により新薬承認を加速

米国食品医薬品局（FDA）は、新薬開発のスピードを上げるために、データをリアルタイムで審査するリアルタイム臨床試験（RTCT）パイロットプログラムを発表しました。アストラゼネカ（AstraZeneca、AZN）とアンジェン（Amgen、AMGN）が、抗がん剤分野における概念実証（PoC）臨床試験に参加しました。アストラゼネカは、外膜細胞リンパ腫（MCL）を対象としたカルクエンス（Calquence、有効成分：acalabrutinib）併用療法の第2相臨床試験を、アンジェンは、小細胞肺がん（SCLC）治療薬インデルトラ（Imdelltra、有効成分：tarlatamab）の第1b相臨床試験データを規制当局とリアルタイムで共有します。規制当局が臨床エンドポイントと安全性シグナルを即座にモニタリングすることで、新薬承認を前倒しにできる可能性が生まれました。

イーライリリー、AIを活用した遺伝子編集のための数十億ドル規模の大型取引を締結

イーライリリー（Eli Lilly、LLY）は、AIを活用したスタートアップ企業プロフルエント（Profluent）と、最大22億5,000万ドル規模の遺伝子編集治療薬開発に関するパートナーシップを締結しました。プロフルエントは、AIモデルを使用して、ゲノムの特定の標的部位に長いDNA配列を挿入するカスタム再組換え酵素（recombinase）を設計します。イーライリリーは、独占的な商業化ライセンスを取得し、次世代の遺伝子編集技術ポートフォリオを大幅に拡大します。初期費用は非公開ですが、この協力関係は、遺伝子編集市場における主導権を確立するために、大手製薬会社がAIパートナーシップに積極的に投資する傾向を反映しています。

ファイザー、多発性骨髄腫治療薬エルレクシオの第3相臨床試験で良好な結果

ファイザー（Pfizer、PFE）は、同社の多発性骨髄腫治療薬エルレクシオ（Elrexfio、有効成分：elranatamab）が、第3相臨床試験で肯定的な結果を得たと発表しました。二重特異性抗体であるエルレクシオは、既存のダルザレックス（Darzalex）およびポマリスト（Pomalyst）併用療法と比較して、患者の無増悪生存期間（mPFS）を有意に延長し、主要評価項目を達成しました。これまで、4次治療以降でのみ処方されていたエルレクシオが、早期治療段階への承認範囲拡大の足がかりとなります。これは、約240億ドル規模の多発性骨髄腫市場において、競合薬であるテクベイリ（Tecvayli）とのシェア競争を強化するきっかけとなるでしょう。

アビー、pan-KRAS阻害剤の獲得を目指し、ケストレルを買収するオプション契約を締結

アビー（AbbVie、ABBV）は、がんの原因となるKRAS変異を標的とするスタートアップ企業ケストレル・セラピューティクス（Kestrel Therapeutics）を、最大14億5,000万ドルで買収する独占的オプション契約を締結しました。アビーは、ケストレルが開発中のpan-KRAS阻害剤（pan-KRAS inhibitor）KST-6051の臨床研究資金を支援します。第1相臨床試験に進んでいるKST-6051は、KRASの活性型（active）および非活性型（inactive）構造の両方に結合する、差別化された作用機序（MoA）を示しています。これは、既存のG12C単一変異標的治療薬よりも毒性が低く、より広い治療範囲を持つため、次世代の固形がん市場におけるゲームチェンジャーとして注目されています。