主要製薬会社4社によるインビボCAR-T買収の波

2025年後半から2026年上半期にかけて、主要製薬会社4社がインビボCAR-T企業を相次いで買収し、合計で140億ドル以上のM&Aが成立しました。イーライリリー（LLY）は、ケロニア・セラピューティクスを最大70億ドル（初期支払い32億5千万ドル）、オルナ・セラピューティクスを24億ドルで買収し、最も積極的に行動しました。アビー（ABBV）は、カプスタン・セラピューティクスを21億ドルで、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMY）は、オービタル・セラピューティクスを15億ドルで、ギリード（GILD）傘下のカイトは、インテリウス・バイオセラピューティクスを3億5千万ドルでそれぞれ買収しました。これは、従来の細胞外（ex vivo）CAR-Tの製造の複雑さと高コスト（患者1人あたり40万ドル〜50万ドル）を克服しようとする戦略的な判断です。体内で直接T細胞を再プログラムするインビボ方式が、大量生産とアクセスの拡大の鍵として浮上しています。

7つのフェーズ1臨床試験が同時進行、ケロニアの100%の反応率が注目

現在、インビボCAR-T分野で7つのプログラムがフェーズ1臨床試験を行っています。ケロニアのKLN-1010（抗-BCMA、多発性骨髄腫）は、2026年のASCOでinMMyCAR研究の100%の全体奏効率（overall response rate）データを発表し、リリーによる70億ドルの買収を正当化しました。インテリウスのINT2104（抗-CD20、B細胞悪性腫瘍、NCT06539338）は、2024年10月にオーストラリアで初のインビボCAR-Tの治験を開始し、ウモジャ・バイオファーマのUB-VV111（抗-CD19、NCT06528301）は、FDAのファストトラック指定を受けました。カプスタンのCPTX2309（抗-CD19、自己免疫疾患）も2025年6月にフェーズ1に移行し、適応症が血液がんから自己免疫疾患に拡大する傾向を示しています。

3つの主要な送達プラットフォーム：レンチウイルス、LNP-mRNA、環状RNA

インビボCAR-Tの技術的な差別化は、送達プラットフォームにあります。ケロニア、ウモジャ、インテリウス、バイリアッドは、レンチウイルスベクターを使用して、CAR遺伝子を患者のT細胞ゲノムに永続的に挿入する方法を採用しています。カプスタン（アビー）は、標的型脂質ナノ粒子（targeted LNP）にmRNAを搭載し、CD8+細胞傷害性T細胞に一時的なCAR発現を誘導し、オルナ（リリー）とオービタル（BMS）は、環状RNA（circular RNA）+ LNPの組み合わせで、より持続的な発現を目指しています。CPTxは、ミュンヘン工科大学（TU Munich）のスピンオフであり、免疫的に不活性な一本鎖DNA（ssDNA）ベクターという独自の非ウイルスプラットフォームを開発しています。各プラットフォームのCAR発現の持続性、免疫原性、オフターゲット効果の違いが、今後の臨床試験の成否を左右する重要な要素となります。

独立して存続しているバイリアッドとCPTx、次期買収候補として注目

8社のうち、主要製薬会社に買収されず、独立して存続しているのは、バイリアッドとCPTxです。バイリアッドは、メイヨー・クリニックの研究者らが2015年に設立した企業であり、抗-BCMA候補VV169の前臨床試験で、多発性骨髄腫マウスモデルの腫瘍を28日以内に100%除去し、8500万ドルのシリーズBの資金調達を完了し、2026年に米国でIND申請とフェーズ1の開始を目指しています。CPTxは、2025年1月に1億ドルのシリーズCの資金調達を行い、CD19/CD20二重標的の非ウイルスインビボCAR-Tで、再発/難治性のB細胞非ホジキンリンパ腫（NHL）の治療を開発しています。主要製薬会社によるインビボCAR-Tポートフォリオの獲得競争が続く中、これらの2社は、次期M&AまたはIPOの候補として、投資家の関心を集めています。