日本認可を目指した70名ブリッジング研究

メナリーニグループの完全子会社Stemline Therapeuticsが、日本でオルセルドゥ（Orserdu、エラセストラン）単剤療法の臨床2相ブリッジング研究NCT07766018を開始しました。本研究は、日本国内の更年期以降の女性と成人男性70名を対象とした多施設・公開・単一対象群試験で、2026年8月時点では中部大学病院で受入中です。米国および欧州で得られたグローバルエビデンスを日本の患者群で再現し、医薬品医療機器総合機構（PMDA）審査に必要な有効性・安全性データを構築するのが目的です。

ESR1変異耐性を直接狙う

オルセルドゥはエストロゲン受容体（ER）をブロックし分解する経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）で、標的分子はESR1がコードするERαです。対象患者はER陽性・HER2陰性進行性または転移性乳がん患者で、Guardant360 CDxでESR1変異が検出され、転移性疾患に対してCDK4/6阻害薬とフルベストランまたはアロマターゼ阻害薬を併用した1～2回の内分泌治療後に進行した患者です。したがって、本試験は初期治療ではなく、イブランス（Ibrance、パロブシクリプ）、キスカリ（Kisqali、リボシクリプ）、バージェニオ（Verzenio、アベマシクリプ）をベースとした治療後の分子選定後続治療市場を狙っています。

米国・欧州認可根拠はすでに確立

FDAは2023年1月27日にオルセルドゥを該当するESR1変異適応症として承認し、Guardant360 CDxも伴う診断として認可しました。審査当時は外部アドバイザリーコミッtee（AdComm）に諮問せず、がん治療薬アドバイザリーコミッtee（AdComm）に回す必要がないと判断しました。欧州連合執行委員会の認可は2023年9月15日に発効し、基盤となる臨床3相EMERALDは478名中ESR1変異228名でエラセストランをフルベストランまたはアロマターゼ阻害薬と比較しました。日本2相試験は新たなグローバル確認試験よりも、すでに承認された薬物の地域規制拡大に重きを置く性質が強いですが、単一対象群70名のデータの一貫性がPMDA提出戦略と現地商業化スケジュールに直接結びつきます。

競争優位はもはや独占的ではない

標準内分泌治療であるフルベストランとアロマターゼ阻害薬に加え、Eli Lilly（LLY）のインルリヨ（Inluriyo、インムネストラン）は2025年9月25日、Arvinas（ARVN）・Pfizer（PFE）のベパヌ（Veppanu、ベクデゼストラン）は2026年5月1日にFDA承認を受け、ESR1変異市場の選択肢が拡大しました。AstraZeneca（AZN）のカミゼストランは臨床3相SERENA-6を基に2026年4月にFDA AdComm審査を受け、Roche Holding（RHHBY）のギレデゼストランも臨床3相開発が進行中です。日本乳がん治療薬市場は2023年4億7,560万ドルから2030年7億9,540万ドルに成長する見通しで、メナリーニにとって認可スピードだけでなく、伴う診断のアクセス性と競合薬との比較での処方ポジショニングが重要となっています。