初の広範囲RAS標的治療薬

米国FDAは2026年8月26日、レボリューション・メディスンズ（Revolution Medicines, RVMD）のラソンケ（Rasonque、有効成分名：ダラソニラシブ）を正式に承認しました。適応症は、全身療法を1回以上受けたか、多剤全身化学療法が困難な成人の転移性膵臓がんで、承認された1日1回経口投与の薬剤です。ダラソニラシブは、活性型野生型・変異型RASタンパク質と下流エフェクターとの結合を阻害する非共有結合型RAS（ON）多重選択的トリプルコンプレックス阻害薬です。RAS変異の確認を伴う診断なしに使用できるため、特定のKRAS変異に限定された従来の分子標的治療より対象患者層が広いです。

生存期間を変える第3相臨床試験

承認の根拠となったグローバル第3相臨床試験RASolute 302（NCT06625320）では、治療を受けた転移性膵臓がん成人500名をダラソニラシブ300mgまたは研究者選択の細胞毒性化学療法に無作為に割り当てました。全体患者群の中央全体生存期間は13.2か月対6.7か月、死亡リスク比は0.40で死亡リスクが60％低下し、p値は0.0001未満でした。無増悪生存期間の中央値も7.2か月対3.6か月に改善され、リスク比は0.49でした。生活の質が悪化するまでの期間は5.7か月対2.6か月、痛みが悪化するまでの期間は9.2か月対3.8か月となり、生存期間の延長と症状負荷の軽減が同時に証明されました。

超高速審査と商業化の意義

FDAはラソンケに革新的治療薬・希少疾患薬の指定を付与し、優先審査と国家優先順位バウチャーを適用し、処方薬ユーザー費用法に基づく審査期限より6.5か月早く承認しました。2025年10月に国家優先順位バウチャー選定、2026年5月に拡大アクセスプログラム開始を経て、承認当日から米国での処方供給が始まり、FDA諮問委員会の投票は行われませんでした。EMAはがん治療薬パスファインダーに基づく段階的審査を進め、希少疾患薬の指定を付与し、国際共同審査制度であるプロジェクト・オービスにも申請書が含まれています。このような経路は単なる早期承認を超えて、レボリューション・メディスンズが研究開発段階のバイオテクノロジー企業から自社製品を保有する商業化企業へと転換したことを意味します。

市場と競合構図

2025年の世界膵がん治療薬市場は約34.5億米ドルと推計され、米国だけで毎年約6万7000人の膵がんが発生し、そのうち90～95％が膵臓がんです。従来の1次標準治療はFOLFIRINOX、ジェムシタビン・アブラカサン（nab-paclitaxel）、オニバイド（Onivyde、リポソームイリノテカン）を基盤としたNALIRIFOXであり、2次治療ではオニバイド・5-FU・ルコボリンまたはジェムシタビンを基盤とした治療が用いられてきました。ラソンケはこれらの静脈化学療法と直接競合しますが、経口投与、広範囲RAS阻害、全体生存改善という差別化要素を確保しています。後続の競合軸には、レボリューション・メディスンズの第1/2相KRAS G12D阻害薬ゾドニラシブと、1次転移性・補助療法を評価するダラソニラシブの第3相臨床試験RASolute 303・304があり、市場拡大は後続臨床の成否に連動します。