経口性低リン血症性骨疾患新薬の先行確保

バイオマリン・ファーマシューティカル（BioMarin Pharmaceutical、BMRN）は、希少骨疾患パイプラインの強化を目的に、アレスタ・テラピューティクス（Alesta Therapeutics）を合計4億9,000万ドルで買収する最終合意に達しました。本契約の主な内容は、前払い金2億7,500万ドルと今後のマイルストーン報酬2億1,500万ドルを支払うことで、アレスタのリード資産である経口性低分子化合物ALE1を独占的に確保することです。ALE1は、骨や歯のミネラル化を妨げる無機リン酸二リン（Inorganic Pyrophosphate、PPi）の値を正常化する作用機序を持ち、2025年9月から成人低リン血症性骨疾患（Hypophosphatasia、HPP）患者などを対象に臨床第1/2相試験を開始しています。バイオマリンは、アレスタの既存の従業員や他のパイプラインを除き、ALE1資産のみを狙い撃ちして買収することで、経営効率を高め、ターゲット疾患に集中する戦略的決断を下しました。

アストラゼネカの独占体制への挑戦

現在、低リン血症性骨疾患（HPP）治療薬市場は、アストラゼネカ（AstraZeneca、AZN）の子会社アレクシオン（Alexion）が開発した皮下注射型酵素置換療法（Enzyme Replacement Therapy、ERT）治療薬ストレンシク（Strensiq、asfotase alfa）が実質的に独占しています。1患者あたり年間治療費が約100万ドルに達するストレンシクは、2026年1四半期だけで5億1,700万ドルの売上を記録するなど、強力な商業的成功を収めています。しかし、週3～6回の頻繁な自己注射投与の不便さや注射部位の痛みなど、患者の利便性の面で明確な限界があり、未満足の医療ニーズが非常に大きかったのです。バイオマリンが開発中のALE1は、初の経口性治療薬（First-in-class oral therapy）を目指しており、もし市販化に成功すれば、アストラゼネカの注射薬独占市場を急激に侵食するゲームチェンジャーになるでしょう。

成人低リン血症性骨疾患市場の隙を狙う

ストレンシクは2015年に米国食品医薬品局（FDA）および欧州薬品庁（EMA）から、小児および乳児期発症の低リン血症性骨疾患（HPP）適応症としてのみ承認を受けているため、成人患者の治療には依然として空白があります。アストラゼネカは成人市場拡大のために次世代酵素置換療法（ERT）候補物質ALXN1850の臨床第3相試験を実施しましたが、12歳以上の患者対象で一次評価変数（Primary Endpoint）達成に失敗し、拡張計画に致命的な支障をきたしました。一方、アレスタはALE1の臨床第1/2相設計段階から成人HPP患者を評価対象に含め、この市場の隙を直接狙っています。バイオマリンは、競合社の臨床失敗により無人地帯となった成人HPP領域を先行的に掌握し、希少疾患市場でのポートフォリオの多角化を図っています。

過去の失敗を乗り越えての骨疾患リーダーシップ回復

バイオマリンの今回の投資は、過去の希少疾患資産の臨床失敗を乗り越え、骨疾患専門企業としての地位を再確立する積極的な動きとして評価されています。バイオマリンは昨年、2億7,000万ドルをかけてイノザイム（Inozyme）を買収し、ENPP1欠損症注射治療薬を確保しましたが、臨床第3相で有意な有効性を証明できず、最近開発を全面的に中止する痛手を経験しました。しかし、これに屈せず、2024年に新設した骨疾患事業部に成長動力を注入するため、直ちにALE1という新たなカードを迅速に確保しました。年間ブロッカーサイズの売上を記録中の小人症治療薬ボックスゾゴ（Voxzogo）を保有するバイオマリンにとって、今回のM&Aにより骨疾患希少疾患分野でアストラゼネカに立ち向かう最も強力なポートフォリオを再構築したとの評価が主流です。