## 배경 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)은 신약 유효성을 검증하고자 오랫동안 '두 번의 확증 임상시험(two pivotal trials)'을 표준으로 삼아온 바 있다. 이는 통계적 무작위 오차를 최소화하고 재현성을 확보하려는 핵심 규제 장치로 기능했다. 그러나 신약 개발 비용이 급증하고 환자의 치료제 접근성을 앞당겨야 한다는 사회적 요구가 거세지면서, 전통적 규제 틀을 깨뜨리려는 움직임이 본격화되는 양상이다. 지난 2026년 2월, 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 교수와 마티 마커리(Marty Makary) 박사는 국제학술지 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(New England Journal of Medicine, NEJM)에 기고한 의견서에서 '단일 확증 임상시험과 확인적 증거'를 신약 승인의 새로운 기본값으로 설정하자고 제안했다. 추가 임상에 드는 막대한 비용을 줄여 의약품 가격을 낮출 현실적 대안이라는 주장이었다. 이 제안은 학계와 제약 산업 전반에 규제 유연화 논쟁의 불을 지폈다. ## 핵심 발견 이번 7월 9일 자 NEJM에 게재된 서한(Correspondence)은 단일 임상 표준화 움직임에 정면으로 의문을 제기한다. 기고가들은 단일 임상 체제로의 전환이 지나치게 이론적 구상에 치우쳤으며, 정작 의사결정에 필수적인 실증 통계가 빠졌다고 지적한다. 규제 과학 분야에서 가장 중요하게 다뤄져야 할 질문은 동일 약물을 대상으로 수행한 두 번의 확증 임상시험 결과가 서로 다르게 나타나는 비율이 과연 어느 정도인가 하는 점이다. 비판론자들의 분석에 따르면, 두 임상시험 결과가 엇갈리는 사례가 실제로 빈번하다면 단일 시험만으로 신약을 승인하는 조치는 시장에 무용하거나 위험한 치료제를 내놓는 결과로 이어질 수 있다. 반대로 두 결과의 불일치 비율이 무시할 수준으로 낮다면 단일 임상 표준화의 타당성은 실증적으로 입증된다. 하지만 현재 규제 당국이나 옹호론자들은 이 질문에 답할 구체적인 통계를 전혀 내놓지 않았다. 기존 임상 역사에서 이러한 우려는 기우가 아님이 입증된 사례가 많다. 과거 FDA가 진행한 항암제 임상 분석 연구를 살펴보면, 초기 단계에서 긍정적이었던 유효성 신호가 최종 확증 임상에서 재현되지 못한 비율이 절반을 넘어섰다. 분석 대상 22건 중 14건이 유효성 입증에 실패했고, 7건은 안전성 문제마저 제기되며 결과가 완전히 뒤집혔다. 이는 통계적 불확실성을 걸러내는 안전장치로써 두 번째 임상시험이 지니는 가치를 단적으로 증명하는 수치다. ## 의미와 전망 단일 임상 표준화 제안이 신약 개발의 비용 장벽을 완화하고 환자에게 빠르게 치료 옵션을 제공하려는 의도임은 분명하다. 그러나 임상 데이터의 재현성 검증 없이 행해지는 성급한 완화는 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있다는 주장이 설득력을 얻고 있다. 결국 규제 유연화와 안전망 유지 사이의 균형점을 어떻게 설정할지가 향후 규제 당국의 최대 과제가 될 전망이다. 전문가들은 FDA가 보유한 수십 년간의 신약 승인 및 임상 데이터를 학계에 공개하여 독립적인 메타 분석을 선행해야 한다고 제안한다. 아울러 단일 임상을 보완하기 위해 제시된 확인적 증거의 범위를 명확히 규정하는 작업도 완수해야 한다. 실제임상근거(Real-World Evidence, RWE)나 작용 기전 중심의 생물학적 지표들이 임상시험의 엄격한 통계적 검증력을 완벽히 대체하기는 어렵기 때문이다. 과학적 데이터에 기반한 검증 절차가 확립되지 않는다면, 두 번의 임상시험이라는 견고한 법칙을 깨뜨리는 선택은 규제의 유연성이 아닌 신뢰의 붕괴로 이어질 수 있다.