단일 주사로 2년 넘게 ATTR 아밀로이드증 TTR 억제, 안전성 입증
배경과 도전 과제
ATTR 아밀로이드증(ATTR amyloidosis)은 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 비정상적으로 조직에 쌓여서 다양한 장기에 손상을 일으키는 질환이에요. 기존 치료는 주기적인 투여가 필요하고 부작용 위험도 있어 환자들의 삶의 질을 크게 떨어뜨렸어요.
혁신적인 연구 방법과 발견
연구팀은 ART001이라는 새로운 RNA 간섭제(ART001)를 단회 투여로 시험했으며, 0.05 mg/kg부터 1 mg/kg까지 10명의 환자에게 투여했어요. 0.7 mg/kg와 1 mg/kg 용량을 받은 6명에서는 72주째에 TTR 단백질이 각각 평균 84%와 92% 감소했으며, 투여 후 최소 72주 동안 이 효과가 유지됐어요. 흥미롭게도 주입 관련 반응(IRRs)이나 심각한 부작용(SAEs, SARs)은 전혀 보고되지 않았어요.
앞으로의 의미 또는 전망
이 결과는 단 한 번의 주사로 장기적인 TTR 억제가 가능하다는 가능성을 보여주어, ATTR 아밀로이드증 치료 패러다임을 크게 바꿀 수 있어요. 앞으로 대규모 임상시험과 장기 안전성 검증이 진행된다면, 환자들은 복잡한 투여 스케줄에서 해방되고 삶의 질이 크게 향상될 전망이에요.
BACKGROUND: ATTR amyloidosis is a disease caused by abnormal deposition of TTR (transthyretin) protein in tissues. ART001 is an METHODS: In an investigator-initiated trial (IIT) of ART001 for 10 ATTR Amyloidosis patients, each patient was given one dose of ART001 which ranged from 0.05 mg/kg to 1.0 mg/kg. The aim was to evaluate ART001's safety, side effects, PK, PD, and efficacy based on circulating TTR protein levels. RESULTS: At 0.7 mg/kg in 3 subjects and 1 mg/kg in 3 subjects, TTR protein reductions averaged 84 and 92% at 72 weeks. No infusion-related reactions (IRRs), serious adverse events (SAEs) or serious adverse reactions (SARs) were observed. CONCLUSION: A single injection of ART001 achieved > 80% TTR knock-down at doses > 0.5 mg/kg and lasted for at least 72 weeks without IRRs, SARs or SAEs. ART001 has the potential to be a safe, effective and permanent therapeutic option for ATTR Amyloidosis patients. (Funded by Accuredit Therapeutics). CLINICAL TRIAL REGISTRATION: Trial registration: ChiCTR, ChiCTR2400081216. Registered 26
ATTR 아밀로이드증 환자들은 현재 지속적인 약물 투여와 부작용 위험으로 고통받고 있어요. 단 한 번의 주사로 수년간 질병 진행을 억제할 수 있다면 치료 부담이 크게 줄고 일상 생활이 더 편안해질 거예요.