## 배경 다발골수종 치료 환경은 T세포 재지향 치료법(T-cell redirecting therapies)의 등장으로 빠르게 변화하고 있다. B세포 성숙 항원(B-cell maturation antigen, BCMA)을 겨냥한 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR) T세포 치료제와 이중특이성 항체(bispecific antibody, BsAb)는 난치성 환자에게 우수한 효능을 증명했다. 그러나 첨단 바이오의약품의 현실적 장벽 탓에 환자 접근은 쉽지 않다. 복잡한 물류 체계와 더불어 심각한 부작용에 대비하려 전문 의료기관 입원을 필수로 요구하기 때문이다. 결국 많은 환자가 의료 접근성 격차 탓에 적절한 치료 기회를 얻지 못하고 있다. 외래 진료로 간편하게 처방받으면서도 강력한 효능을 구현하는 경구용 치료제가 절실한 이유다. ## 핵심 발견 의학 학술지 랜싯(The Lancet)에 실린 SUCCESSOR-2 3상 임상시험 결과는 차세대 세레블론 E3 리가아제 조절제(cereblon E3 ligase modulator, CELMoD)인 메지좀아이드의 임상적 유용성을 명확히 입증했다. 시험 대상은 재발성 또는 불응성 다발골수종(relapsed or refractory multiple myeloma, RRMM) 환자군이었다. 이들에게 메지좀아이드와 카필조밉(carfilzomib), 덱사메타손(dexamethasone)을 병용 투여한 군(MeziKd)과 카필조밉 및 덱사메타손만 투여한 군(Kd)의 효능을 비교 분석했다. 대상 환자의 92.1%는 기존 주요 치료제에 노출된 이력이 있었고, 85.8%가 항CD38 단일클론항체에 반응하지 않았으며, 75.8%는 레날리도마이드(lenalidomide)에 내성을 지닌 고위험군 환자였다. 임상시험 결과, MeziKd 병용군의 무진행 생존기간(progression-free survival, PFS) 중앙값은 18.0개월로, 대조군(8.3개월) 대비 두 배 이상 길었다. 질병 진행 및 사망 위험을 52% 감소시킨 결과다(위험비 0.48, p<0.0001). 전체 반응률(overall response rate, ORR)은 MeziKd군 80.2%, 대조군 53.4%로 큰 격차를 보였다. 완전 반응(complete response, CR) 이상을 획득한 비율도 MeziKd군이 26.7%에 달해 대조군(8.9%)을 압도했다. 다만 MeziKd 투여군의 3등급 이상 중증 이상반응 발생률은 83.7%로 대조군(56.0%)에 비해 높은 편이었다. 가장 흔하게 관찰된 부작용은 호중구 감소증(61%)이었으며, 3등급 이상 감염 비율 역시 MeziKd군이 34%로 대조군(16%) 대비 두 배 높았다. 의료진의 철저한 모니터링과 선제적인 부작용 관리가 뒤따라야 안전성을 확보할 수 있을 것으로 보인다. ## 의미와 전망 이번 성과는 치료 대안이 부족한 재발 환자에게 새로운 경로를 제공했다는 점에서 고무적이다. 기존 CAR-T 치료제 등은 제조 기간이 길어 급격히 악화하는 재발 환자에게 적시 투약이 불가능했다. 대형 병원 인프라가 필수적이어서 지역 환자들의 소외 현상이 심한 구조였다. 이와 달리 먹는 알약인 메지좀아이드는 즉각 처방이 가능해 접근성 격차를 대폭 좁힌다. 안전성 프로파일에서 규명된 중증 감염 위험은 향후 해결해야 할 과제다. 투여 용량 조절 등으로 이상반응을 제어하는 세부 프로토콜 수립이 요구된다. 더불어 세포 치료 실패 후 약물 배치 등 최적의 치료 순서(sequencing)를 정립하는 후속 임상이 뒤따라야 마땅하다. 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)이 병용요법 승인 신청을 접수해 심사 기한을 2027년 5월로 예고한 만큼, 표준 치료 가이드라인의 재편 여부에 이목이 집중된다.