CTPS1 선택적 억제의 기술적 가치

스텝파마(Step Pharma)가 개발 중인 덴카티스타트(dencatistat, 개발명 STP938)는 시티딘 삼인산 합성효소 1(Cytidine Triphosphate Synthase 1, CTPS1)을 선택적으로 차단하는 최초(First-in-class)의 경구용 표적 치료제예요. 기존의 항암 치료는 정상 세포와 암세포를 구분하지 못해 심각한 부작용을 유발했지만, 이 물질은 정상 세포가 주로 사용하는 CTPS2 경로는 보존하면서 암세포와 활성화된 면역세포가 생존을 위해 전적으로 의존하는 CTPS1 경로만을 정밀 타격해요. 이는 독성을 획기적으로 낮추면서 치료 효능을 극대화할 수 있는 정밀 종양학(Precision Oncology)의 대표적 혁신 사례로 평가받고 있어요. 암세포가 특정 대사 경로에 집착하는 '암세포 의존성'을 역이용했다는 점에서 학계와 투자업계의 주목을 한몸에 받고 있답니다.

다중 적응증을 공략하는 파이프라인-인-어-프로덕트 전략

스텝파마는 덴카티스타트 하나로 여러 난치성 질환을 동시에 공략하는 '파이프라인-인-어-프로덕트(Pipeline-in-a-product)' 전략을 구사하고 있어요. 대표적으로 성인 재발성/불응성 B세포 및 T세포 림프종(Lymphoma) 환자를 대상으로 임상 1/2상(NCT05463263)을 진행 중이며, CTPS2 결손 난소암 등 진성 고형암(Solid Tumour) 환자를 타깃으로 임상 1상(NCT06297525)을 수행하고 있어요. 이에 더해 2025년에는 기존 표준 치료제인 하이드록시카바마이드(Hydroxycarbamide)에 내성이 있거나 부작용을 겪는 환자들을 위해 본태성 혈소판증가증(Essential Thrombocythaemia, ET) 치료 목적의 임상 2상(VECTRA 임상, NCT06786234)을 새롭게 개시했지요. 단일 물질의 적응증 확장을 통해 임상 성공 가능성을 분산하고 상업적 가치를 극대화하려는 바이오 벤처의 영리한 개발 전략 구조를 엿볼 수 있어요.

본태성 혈소판증가증 시장의 미충족 수요 해결

본태성 혈소판증가증(ET) 환자들을 위한 새로운 치료 옵션의 등장은 의료 현장과 시장에 엄청난 변화를 가져올 것으로 기대돼요. 현재 ET 환자들에게는 하이드록시카바마이드나 아나그렐라이드(Anagrelide) 같은 기존 세포독성 치료제들이 1차 및 2차 표준 치료로 쓰이고 있으나, 장기 복용 시 발생하는 골수 억제나 심혈관계 부작용, 그리고 내성 문제가 심각한 한계로 지적되어 왔어요. 덴카티스타트가 임상 2상에서 긍정적인 데이터를 확보한다면, 기존 약물에 반응하지 않는 고위험군 환자들에게 안전하면서도 효과적인 혁신적인 대안이 될 것이 분명해요. 특히 2025년 기준 약 9억 6,500만 달러 규모에 달하는 글로벌 ET 시장에서 확실한 기술적 우위를 점할 수 있는 발판을 마련하게 되는 셈이지요.

3,800만 유로 투자 유치와 대형 제약사 협력 전망

스텝파마는 2025년 10월 15일에 브이바이오 벤처스(V-Bio Ventures)의 주도하에 폰티팩스(Pontifax), 비피프랑스(Bpifrance) 등 유수의 벤처캐피탈(VC)들로부터 총 3,800만 유로(약 4,100만 달러) 규모의 시리즈 C(Series C) 투자 유치를 성공적으로 마무리했어요. 바이오 투자 심리가 위축된 시기임에도 이처럼 대규모 자금을 조달할 수 있었던 것은 CTPS1 억제제 플랫폼의 과학적 타당성과 다중 임상 진입에 따른 상업적 잠재력을 높게 평가받았기 때문이에요. 스텝파마는 확보한 자금으로 덴카티스타트의 세 가지 적응증에 대한 임상시험을 가속화하는 한편, AI 기반 바이오텍인 콩크르(Concr) 등과의 파트너십을 통해 환자 맞춤형 치료 전략을 고도화하고 있어요. 임상 2상 단계에서 고무적인 중간 결과가 도출된다면, 글로벌 메이저 제약사들과의 기술 수출(L/O)이나 공동 개발 형태의 대형 거래(Deal)로 빠르게 이어질 가능성이 매우 큽니다.