첫 ROCK2 억제제의 유럽 상륙

유럽의약품청(EMA)이 2026년 3월 24일 사노피(Sanofi)의 만성 이식편대숙주병증(cGVHD) 치료제 레주로크(Rezurock, 성분명 벨루모수딜(belumosudil))에 대해 조건부 마케팅 허가(Conditional Marketing Authorisation)를 최종 승인했어요. 레주로크는 Rho-관련 코일드코일 키나아제 2(Rho-associated coiled-coil kinase 2, ROCK2)를 선택적으로 억제하는 혁신 신약(First-in-class)으로, 기존 2회 이상 전신 치료에 실패한 12세 이상 환자를 대상으로 합니다. 이번 유럽 승인은 2021년 미국 식품의약국(FDA) 승인에 이어 사노피가 글로벌 시장을 본격적으로 공략하기 위한 핵심 교두보를 마련한 것으로 해석할 수 있어요. 기존 치료법에 반응하지 않던 난치성 환자들에게 새로운 기전의 치료 옵션을 제공하여 삶의 질 개선에 크게 기여할 전망입니다.

임상 2상 ROCKstar가 입증한 약효

이번 조건부 승인의 핵심 기반은 156명의 환자를 대상으로 진행된 오픈라벨 임상 2상인 록스타(ROCKstar) 연구에서 도출된 강력한 데이터예요. 레주로크 200mg 1일 1회 투여군에서 6개월 시점의 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR) 73%를 기록하며 일차 평가변수를 훌륭히 충족했습니다. 환자의 5%가 완전 반응(Complete Response, CR), 68%가 부분 반응(Partial Response, PR)을 보였으며, 6개월 시점 반응 유지율은 44%에 달했습니다. 이러한 효능 데이터는 다수의 장기에 심각한 섬유증을 동반한 cGVHD 환자들에게 실질적인 조직 회복 효과를 입증한 결과로 평가받고 있어요.

사노피의 19억 달러 베팅과 상업적 성과

사노피는 지난 2021년 레주로크의 원개발사인 카드몬 홀딩스(Kadmon Holdings)를 19억 달러(USD) 전액 현금으로 인수하며 이식 및 희귀질환 포트폴리오를 대폭 강화했어요. 당시 주당 9.50달러에 달하는 79%의 고액 프리미엄을 지불하며 인수를 진행한 것은 레주로크의 높은 상업적 가치 때문이었어요. 실제 레주로크는 미국 출시 이후 가파르게 성장하여 2024년 1억 3,200만 유로(EUR) 매출을 기록한 데 이어, 2025년에는 4억 9,000만 유로로 매출이 폭발적으로 증가했어요. 이번 유럽 승인은 사노피의 인수합병(M&A) 전략이 성공적이었음을 증명함과 동시에 글로벌 블록버스터 약물로 도약할 수 있는 상업적 기틀을 완성한 셈이에요.

치열해지는 cGVHD 시장과 경쟁 구도

글로벌 만성 이식편대숙주병증 치료제 시장은 2025년 약 30.8억 달러 규모로 평가되며, 향후 연평균 두 자릿수 성장을 이어갈 것으로 보여요. 시장의 주요 선점 주자로는 노바티스(Novartis)의 자카비(Jakavi, 성분명 룩소리티닙(ruxolitinib)) 및 애브비(AbbVie)의 임브루비카(Imbruvica, 성분명 이브루티닙(ibrutinib))가 버티고 있어요. 여기에 2024년 8월 신규 승인된 신다스(Syndax)의 닉팀보(Niktimvo, 성분명 아사틸리맙(axatilimab))까지 가세하면서 2차 치료제 시장 경쟁이 극도로 치열해지고 있어요. 레주로크는 ROCK2 특유의 섬유증 억제 기전과 뛰어난 내약성을 앞세워 타 경쟁 약물 대비 차별화된 입지를 다질 예정이에요.

조건부 승인의 의무와 향후 과제

다만 이번 허가가 조건부 승인(Conditional Approval) 형태로 이뤄진 만큼, 사노피는 향후 무작위 대조 확증 임상시험(Confirmatory randomized controlled study)을 통해 장기적 유효성을 입증해야 해요. 유럽의약품청은 매년 레주로크의 신규 데이터를 재평가할 예정이며, 확증 임상에서 유의미한 유효성 데이터를 확보하지 못할 경우 승인이 취소될 위험성도 잔존해요. 사노피에게는 이번 승인이 단기적인 유럽 매출 확장의 기회이자, 중장기적으로는 규제 조건을 완수해야 하는 이중 과제를 안겨준 셈이에요. 그럼에도 희귀질환 치료제 특성상 초기 시장 안착이 빠를 것으로 예상되므로, 의약계와 시장의 기대감은 매우 고조된 상황이에요.