차세대 유전자 편집 기술의 나스닥 시장 도전

크리스퍼(CRISPR) 개척자이자 노벨화학상 수상자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 박사가 공동 설립한 스크라이브 테라퓨틱스(Scribe Therapeutics, 티커 SCTX)가 나스닥(Nasdaq) 상장(IPO)을 위한 증권신고서(S-1)를 제출하며 본격적인 자본 유치에 나섰어요. 이번 기업공개는 고금리 장기화로 자금 조달에 난항을 겪던 바이오테크 업계가 회복세를 보이고 있는 시점에 단행되었으며, 향후 조기 임상 단계 바이오 기업에 대한 투자자들의 선호도를 판단할 수 있는 중요한 시험대가 될 것으로 분석돼요. 스크라이브는 2020년 설립 이후 약 1억 5,000만 달러 규모의 지분 투자와 글로벌 제약사들과의 파트너십을 통해 축적한 비희석 자금으로 효율적인 경영을 이어왔지만, 본격적인 인체 대상 임상 진입에 따라 급증하는 연구 개발 비용을 안정적으로 지원하기 위해 공모 시장 진입을 결정했답니다.

에피제네틱 유전자 침묵 STX-1150의 임상적 차별화

이번 IPO를 통해 조달된 자금의 핵심 사용처는 독자적인 카스엑스(CasX) 효소 플랫폼을 활용한 선도 파이프라인인 STX-1150의 개발 가속화에 있어요. STX-1150은 DNA 염기서열을 직접 잘라내는 일반적인 유전자 편집과 달리, 메틸기 유도 등을 통해 DNA 구조를 변형시키는 에피제네틱 유전자 침묵(Epigenetic Gene Silencing) 기술을 사용하여 이상지질혈증과 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)의 주원인인 PCSK9 유전자 발현을 억제해요. 현재 시판 중인 암젠(Amgen)의 레파타(Repatha, 성분명 evolocumab)나 노바티스(Novartis)의 렉비오(Leqvio, 성분명 inclisiran) 같은 치료제들이 지속적인 정기 투여를 요구하는 반면, STX-1150은 단회 투여로 10~20년간 효과가 지속되는 '종착지 치료제(End-state Therapy)'를 지향하며 환자의 복약 편의성과 경제적 편익을 극대화한다는 강력한 비전을 갖고 있답니다.

글로벌 파트너십을 통한 기술 검증과 파이프라인 확장

스크라이브는 이미 글로벌 제약 강사들인 사노피(Sanofi), 엘라이 릴리(Eli Lilly)의 자회사 프리베일 테라퓨틱스(Prevail Therapeutics) 등과의 메가 딜을 통해 플랫폼 기술력을 공인받았어요. 사노피와는 2022년과 2023년에 걸쳐 총 22억 달러 이상의 마일스톤 계약을 체결하여 항암제 및 체내(in vivo) 유전자 치료제를 개발 중이며, 릴리와는 2023년에 총 15억 달러가 넘는 규모의 신경 질환 표적 치료제 계약을 맺어 선급금 및 지분 투자로만 7,500만 달러를 확보했답니다. 이와 같은 탄탄한 제약 파트너십은 스크라이브가 축적한 총 1억 8,000만 달러 규모의 협력 자금과 함께 독자적인 이상지질혈증 파이프라인인 LPA 유전자 표적의 TX-1200 및 APOC3 유전자 표적의 STX-1400 개발을 뒷받침하는 강력한 자양분이 되고 있어요.

임상 1상 데이터 확보를 향한 여정과 극복 과제

스크라이브는 최근 호주 규제 당국으로부터 고콜레스테롤혈증 및 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 고위험 환자 최대 64명을 대상으로 하는 STX-1150의 임상 1상(Phase 1)시험 승인을 획득하여 첫 환자 투약을 개시했어요. 안전성 및 약효 유효성을 입증할 최초의 탑라인(Topline) 데이터는 2027년 상반기에 발표될 예정이며, 이 임상 결과가 기업의 진정한 가치를 결정짓는 결정적 계기가 될 것이 분명해요. 다만 2025년 초 인력의 20%를 감축하는 등 선제적인 구조조정을 단행한 이력이 있고, 2026년 3월 말 기준 보유 현금이 4,970만 달러 수준이어서 임상 진행 속도와 자금 소진율(Burn Rate) 관리가 향후 Nasdaq 상장 후 주가 흐름에 중요한 변수로 작용할 전망이랍니다.