FDA 입장 반전과 가속승인 경로 확보

uniQure(NASDAQ: QURE)의 헌팅턴병(Huntington's Disease) 유전자치료제 AMT-130이 FDA로부터 가속승인(Accelerated Approval) BLA 신청 경로를 확보했어요. 2025년 11월 FDA는 Phase I/II 데이터와 외부 대조군 비교만으로는 허가 신청이 불충분하다며 sham 수술 대조 임상을 추가 요구했는데, 2026년 6월 Type B 미팅에서 이 입장을 전면 철회했어요. 윤리적 논란이 컸던 sham 수술(실제 뇌 수술을 하되 약물은 투여하지 않는 방식) 대신, 표준치료 동시대조군 설계를 확인 임상(confirmatory study)에 적용하기로 합의가 이뤄졌어요. BLA 제출은 2026년 3분기(7~9월)로 예정돼 있어요.

Phase I/II 36개월 핵심 임상 데이터

NCT04120493 임상에서 AMT-130 고용량군(12명) 환자를 36개월 추적한 결과, 복합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS) 기준 질병 진행이 성향점수 매칭 외부 대조군 대비 75% 둔화됐어요. 뇌척수액 신경섬유경쇄(CSF NfL)는 기저치 대비 8.2% 감소해 신경 손상 억제를 시사했고, 사전 설정된 1차 평가변수(primary endpoint)를 충족했어요. 2022년 12월 이후 새로운 중대 약물 관련 이상반응은 보고되지 않아 안전성 프로파일도 양호해요. AMT-130은 AAV5 벡터에 인공 마이크로RNA(miHTT)를 탑재해 헌팅틴(huntingtin) 단백질 생성을 억제하는 일회성 뇌 수술 투여 유전자치료제예요.

FDA 리더십 대교체와 규제 유연성 확대

이번 입장 반전의 배경에는 FDA 리더십 대대적 교체가 자리하고 있어요. Marty Makary 국장이 2026년 5월 중순 사임했고, 유전자치료 관할 오피스의 Vinay Prasad는 4월 퇴임, 신약 심사 부서 대행 Tracy Beth Høeg는 해임됐어요. 새 리더십 아래 FDA는 보다 실용적인 접근을 택하면서, 윤리적으로 논쟁이 됐던 sham 수술 요구를 철회한 것으로 업계는 해석하고 있어요. 2025년 4월 AMT-130에 부여된 획기적 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)이 규제 협의에서 긍정적으로 작용한 것으로 보여요.

경쟁 파이프라인과 시장 구도

헌팅턴병 질병조절치료제(DMT) 파이프라인에서 AMT-130이 가장 앞서 있어요. PTC Therapeutics/Novartis(PF)의 PTC518(votoplam, 경구 소분자, HTT 저하제)은 Phase II 단계이며 Novartis가 최대 USD 29억 라이선스 계약을 체결했어요. Wave Life Sciences(WVE)의 WVE-003(ASO)은 Phase Ib/IIa SELECT-HD 임상에서 변이 헌팅틴(mHTT) 46% 감소를 입증했고, Roche(RHHBY)/Ionis(IONS)의 tominersen은 Phase III 실패 후 저용량 Phase II에서 재도전 중(2028년 이후 신청 목표)이에요. 글로벌 헌팅턴병 치료제 시장은 2025년 약 USD 8억14억 규모로 추산되며, 2030년까지 CAGR 1518%대 성장이 전망돼요.

주가 반응과 밸류에이션 재평가

발표 당일(2026년 6월 17일) uniQure 주가는 약 80% 급등해 주당 약 USD 48을 기록했고, 시가총액은 약 USD 30억으로 뛰었어요. 승인 시 AMT-130은 헌팅턴병 최초의 질병조절 유전자치료제가 되며, 일회성 투여라는 점에서 반복 투약이 필요한 ASO·소분자 경쟁 약물 대비 차별적 가치제안을 갖고 있어요. 다만 확인 임상 설계에 대한 FDA 최종 합의, cGMP 제조 스케일업, 희귀질환 전문 상업화 인프라 구축이 남은 핵심 관문이에요.