유럽 시장을 겨냥한 혁신 유전자 치료제의 탄생

노바티스(Novartis, NVS)의 1회 투여형 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 유전자 치료제인 이트비스마(Itvisma, 성분명 오나셈노진 아베파르보벡, onasemnogene abeparvovec)가 2026년 7월 2일 유럽 집행위원회(EC)로부터 품목 허가를 최종 획득했어요. 이번 승인은 2026년 4월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적 의견 채택 이후 이루어진 성과로, 2세 이상의 소아 및 청소년, 성인 5q SMA 환자를 대상으로 처방이 가능해졌어요. 이트비스마는 결함이 있는 SMN1 유전자를 정상 유전자로 대체하는 기전을 가졌으며, 기존 영유아 대상 정맥주사 제형인 졸겐스마(Zolgensma)에서 투약 대상을 넓힌 척수강 내(Intrathecal) 투여 제형이에요. 이번 승인은 유전자 치료 기술의 적용 범위를 전 연령대로 확장해 희귀 질환 영역에서 평생 관리가 필요한 환자들에게 단회 투여로 삶의 질을 근본적으로 바꿀 기회를 열어준 규제적 쾌거라고 평가할 수 있어요.

임상 3상 데이터가 증명한 운동 기능 개선 효능

이번 유럽 허가의 핵심 기반은 2세 이상 18세 미만의 이전 치료 경험이 없는 SMA 2형 환자 126명을 대상으로 진행된 글로벌 임상 3상인 STEER(NCT05089656) 연구 결과예요. 임상 시험에서 이트비스마 투여군은 가짜 약을 투여한 대조군에 비해 해머스미스 운동 기능 척도 확장판(HFMSE) 점수가 2.39점 향상되어 대조군의 0.51점 대비 통계적으로 매우 유의미한(P=0.0074) 개선을 확인했어요. 또한 상지 기능 평가(RULM) 등 다각적인 지표에서도 지속적인 운동 기능 발달과 유지 효과가 입증되었으며, 장기 추적 관찰에서도 일관된 안전성 프로파일이 확인되었어요. 임상 데이터는 약물의 직접적인 투여 경로 변화를 통해 척수 조직에 유효 성분을 고농도로 직접 전달함으로써 고연령 환자에게서도 높은 임상적 유용성을 얻을 수 있음을 과학적으로 입증했어요.

독점적 지위 확보와 경쟁 구도의 재편 전망

글로벌 SMA 치료제 시장 규모는 2024~2025년 기준 약 44억 달러에서 51억 3,000만 달러 규모이며, 2030년대 초반까지 약 130억 달러에서 230억 달러 수준으로 가파르게 성장할 고부가가치 시장이에요. 이트비스마는 시장에서 기존 표준 치료제인 바이오젠(Biogen, BIIB)의 스핀라자(Spinraza, 성분명 뉴시너센)와 로슈(Roche)의 에브리스디(Evrysdi, 성분명 리스디플람)에 대항할 강력한 게임 체인저로 부상했어요. 주기적인 투여가 필요한 기존 치료제들과 달리 이트비스마는 단 1회 투여로 치료가 종결된다는 점에서 환자의 복약 편의성을 극적으로 높여 시장 점유율을 빠르게 흡수할 잠재력을 지녔어요.

초고가 약가 책정과 보험 급여 장벽 돌파 과제

이트비스마가 상업적 안착을 위해 넘어야 할 가장 큰 과제는 유럽 각국 보건당국과의 약가 협상 및 의료 보험 급여 등재예요. 기존 졸겐스마의 투여 비용이 약 210만 달러에 달했던 만큼 이트비스마 역시 상당한 수준의 초고가 약가 책정이 예상되어 보건당국의 재정적 압박이 클 수밖에 없어요. 노바티스는 초기 시장 안착을 위해 성과 기반 분할 납부제나 위험 분담 계약(Risk-Sharing Agreements) 등의 혁신 모델을 적극적으로 제시해야 해요. 이 협상의 성공 여부가 이트비스마의 매출 성장을 좌우할 핵심 변수이며, 향후 출시될 초고가 유전자 치료제 시장에도 중요한 선례가 될 것으로 보여요.