극희귀 유전 질환 치료를 위한 유럽 시장 진입

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)의 메프세비(Mepsevii, 베스트로니다제 알파)가 유럽 집행위원회(EC)로부터 최종 품목 허가를 획득했어요. 메프세비는 재조합 인간 리소좀 베타-글루쿠로니다제(recombinant human lysosomal beta-glucuronidase, rhGUS)를 타겟으로 하여, 특정 효소 결핍으로 당다당류가 체내에 축적되는 뮤코다당증 VII형(Mucopolysaccharidosis VII, MPS VII) 환자를 위한 치료제예요. 이번 승인은 그동안 마땅한 치료제가 없어 고통받던 유럽 내 환자들에게 최초이자 유일한 특이적 효소 대체 요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 옵션을 제공한다는 점에서 임상적 의미가 매우 큽니다.

극도로 제한된 임상 환자군 극복과 유효성 입증

메프세비의 이번 규제 통과는 환자 수가 전 세계적으로 약 150명에서 200명에 불과한 극희귀질환(Ultra-orphan disease)의 임상적 한계를 극복했다는 점에서 돋보여요. 임상 3상 시험(Study UX003-CL301)은 단 12명의 소규모 환자군을 대상으로 진행되었지만, 24주차 시점에서 소변 내 글리코사미노글리칸(urinary Glycosaminoglycans, uGAG) 배출량을 기저치 대비 평균 -64.8%(p<0.0001) 수준으로 대폭 감소시키는 확실한 유효성을 보였지요. 소아 및 성인 환자를 아우르는 다차원 반응 지표(Multi-Domain Responder Index, MDRI) 평가에서도 피로 영역을 포함해 12명 중 10명이 최소 1개 이상의 신체 기능 영역에서 뚜렷한 임상적 개선을 확인하며 효능을 확실히 인정받았어요.

고가 약가 정책과 초희귀 의약품의 경제학

메프세비는 환자 한 명당 연간 치료비가 환자의 체중에 따라 최소 75만 달러에서 최대 280만 달러에 달하는 초고가 바이오 의약품이에요. 대상 환자 수가 극도로 적은 희귀 질환 시장의 특성상, 개발사의 막대한 연구개발(R&D) 비용을 회수하기 위해 이러한 고가 프라이싱 전략은 불가피하게 선택되었지요. 규제 당국 또한 독점적 판매 지위와 특허 연장 등의 혜택을 부여함으로써 제약사들이 시장 규모가 작은 초희귀 영역에 지속적으로 투자하도록 유도하는 제도적 유인책을 적절히 제공하고 있습니다.

대안 없는 시장 지배력과 유럽 내 약가 협상 전망

이번 품목 허가로 메프세비는 유럽 시장에서 독점적인 시장 지배력을 공고히 다질 수 있게 되었어요. 경쟁 약물이 전무한 상황에서 임상적 대안은 위험성이 매우 높은 조혈모세포이식(Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT)뿐이기에, 메프세비의 시장 장악력은 장기간 유지될 가능성이 높아요. 다만 유럽 국가별로 급여 등재와 약가 결정을 위한 개별 협상이 남아 있으며, 각국의 보건 예산 제약 속에서 울트라제닉스가 초고가 약가 수준을 어떻게 유지해 나갈지가 향후 상업적 매출 극대화의 핵심 관건이 될 것입니다.