연구 배경

GAN은 GAN 유전자 돌연변이로 발생하는 희귀 소아 질환으로 말초·중추·자율신경계 전반에 진행성 퇴행을 일으키며, 현재는 증상 완화 위주의 지지요법만 제공돼 생존율이 낮아요.

치료 전략

본 연구는 재조합 아데노연관바이러스9(scAAV9) 기반 JeT‑GAN 벡터를 좌측 미주신경에 직접 주입해 자율신경계 병변을 목표로 합니다. 기존에 척수강 내 주입(IT) 방식은 ANS 증상을 충분히 다루지 못했으므로, 미주신경 내주사는 효능을 높일 가능성이 있어요.

임상 설계

Phase 1 임상으로 University of Texas Southwestern Medical Center에서 단일 기관으로 진행 중이며 현재 RECRUITING 단계예요. 이전에 IT 주입을 받은 환자를 대상으로 단일 용량을 미주신경에 투여해 안전성 및 내약성을 평가합니다. 주요 평가 항목은 신경학적 기능, 자율신경계 지표 및 부작용 발생 여부예요.

기대 효과

성공 시 자율신경계 손상이 완화돼 호흡기 합병증이 감소하고 환자 삶의 질이 향상될 것으로 기대돼요. 또한 이 전달 기술은 다른 신경퇴행성 질환에도 적용 가능성을 열어줄 수 있어요.

시장 및 투자 관점

GAN은 초희귀질환으로 환자 수는 제한적이지만, 유전자치료제는 높은 가격 책정이 가능해 높은 마진을 제공해요. 미주신경 내주사 플랫폼이 검증되면 동일 기술을 활용한 적응증 확대가 가능해 투자 매력도가 상승합니다.