연구 목적

SCCRIP은 겸상 적혈구 질환 환자의 성인기 장기 손상을 체계적으로 추적하기 위해 설계됐어요. 기존 연구는 소아기 치료에 집중했지만, 성인기에 나타나는 장기 기능 저하 원인을 충분히 파악하지 못했거든요.

대상 및 설계

연구는 2014년 4월 15일부터 시작돼 현재 모집 중이며, 미국 전역의 SCD 환자를 대상으로 정기 클리닉 방문(대면 또는 원격) 시 데이터를 수집해요. 관찰 연구이기 때문에 치료 개입은 없고, 환자들의 임상 지표, 영상 검사, 생활 습관 등을 장기간 기록해요.

하이드록시우레아 유전적 반응 연구

참가자는 추가 서브스터디로 하이드록시우레아 약동학 검사를 받을 수 있어요. 혈액을 일정 시간 간격으로 채취해 약물 농도와 대사 경로를 분석함으로써, 개인별 유전적 변이가 치료 반응에 미치는 영향을 규명하려는 것이에요.

기대 효과

장기 추적 데이터를 통해 SCD 환자의 성인기 질환 부담을 감소시킬 전략을 설계할 수 있어요. 특히, 하이드록시우레아 반응성을 예측하는 바이오마커가 확인되면 맞춤형 치료가 가능해져 환자 삶의 질이 크게 향상될 전망이에요.