GCase 복원형 파킨슨병 치료제

게인 테라퓨틱스(Gain Therapeutics, GANX)의 렉사세락트(rexaceract·개발명 GT-02287)는 글루코세레브로시다아제(GCase)를 표적으로 하는 경구용 뇌투과 저분자예요. 상업적 브랜드는 승인 전 단계이며, 국제일반명 렉사세락트가 사용돼요. GBA1 변이와 노화 스트레스로 잘못 접힌 GCase를 알로스테릭 조절해 리소좀 기능과 알파시누클레인 처리 경로를 회복시키는 전략이에요. 레보도파가 운동 증상을 보완하는 데 그치는 것과 달리 질환 생물학을 겨냥한다는 점이 핵심이에요.

임상 1b에서 확인된 표적 결합

호주 7개 기관에서 진행된 임상 1b NCT06732180은 파킨슨병 환자 21명에게 90일간 투여했고 19명이 완료했어요. 이 가운데 15명은 최초 발표 당시 9개월 연장시험을 선택했으며, 이후 연장 등록자는 16명으로 집계됐어요. 기저 뇌척수액 GluSph가 높았던 환자에서는 90일 후 평균 81% 감소했고, 전체 집단의 MDS-UPDRS 점수는 안정적으로 유지됐어요. 다만 단일군·소규모 시험의 탐색적 바이오마커 결과이므로 질환 진행 억제 효과는 무작위 대조시험에서 검증돼야 해요.

FDA 승인으로 임상 2상 전환

미국 FDA는 2026년 6월 29일 렉사세락트의 임상시험계획(IND)을 승인해 미국 내 임상 2상 개발을 허용했어요. 회사는 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 미국·호주·유럽에서 경구 렉사세락트 임상 2a상을 2026년 3분기에 시작할 예정이에요. GBA1 변이 유무와 관계없이 환자를 포함하는 설계는 유전성 하위군에 국한된 GCase 접근법보다 상업적 범위를 넓혀요. 임상 1b 연장시험 분석은 2026년 4분기에 예정돼 있어 2상 실행과 함께 핵심 가치 변곡점이 돼요.

시장과 경쟁 구도

글로벌 파킨슨병 치료제 시장은 2025년 USD 77.5억 규모이며, 레보도파 기반 요법이 표준치료의 중심이에요. FDA 승인 질환조절 치료제가 없는 가운데 로슈(RHHBY)·프로테나(PRTA)의 항알파시누클레인 항체 프라시네주맙은 임상 3상 PARAISO에 진입했어요. 동일 GCase 계열의 BIAL 파리세락트(BIA 28-6156)는 임상 2b에서 주요 유효성 평가변수를 충족하지 못해 개발이 중단됐어요. 이는 렉사세락트의 경쟁 공간을 줄이지만 GCase 조절 기전의 임상 검증 기준을 한층 높여요.