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FDA, 중증 백혈구 접착 결핍증 I형 최초 유전자 치료제 Kresladi 승인

FDA Press·2026년 3월 26일

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FDA 승인 소식

오늘 FDA가 Kresladi (marnetegrene autotemcel)를 승인했어요. 이는 중증 백혈구 접착 결핍증 I (LAD‑I) 치료를 위한 최초의 유전자 치료제예요.

유전자치료(Gene Therapy)는 결함이 있는 유전자를 정상 유전자로 교체하거나 보완하는 방식이에요. 환자 자신의 세포에 치료 유전자를 삽입해 면역 기능을 회복시킵니다.

LAD‑I는 면역 세포가 혈관벽에 제대로 붙지 않아 감염 위험이 높은 질환이에요. Kresladi는 자가조혈모세포를 이용해 결함을 교정함으로써 근본적인 치료를 목표로 합니다.

첫 승인으로 유전자 치료제 시장이 확대될 전망이에요. 향후 비슷한 희귀 질환에 대한 추가 개발도 기대됩니다.

💬왜 중요한가

투자자에게는 유전자 치료제 플랫폼의 상용화 성공이 큰 성장 동력을 의미해요. 취업 준비생은 차세대 바이오 분야의 핵심 기술을 습득할 기회를 얻을 수 있어요.

출처: FDA Press (rss)