미충족 수요 높은 희귀질환 극복할 혁신 신약 대거 등장

유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 2026년 4월 회의에서 사노피(Sanofi)의 다발성 경화증 치료제 '센리프키(Cenrifki, 성분명 토레브루티닙 tolebrutinib)'를 포함한 5개 신약에 대해 승인 권고를 내렸어요. 이번 권고는 치료 옵션이 없던 비재발성 2차 진행성 다발성 경화증(nrSPMS)이나 가족성 카이로마이크론혈증 증후군(FCS) 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공해요. 특히 애로우헤드(Arrowhead)의 '레뎀플로(Redemplo, 성분명 플로자시란 plozasiran)'와 노바티스(Novartis)의 '이티브스마(Itvisma, 성분명 오나세미그베 파라버벡 onasemnogene abeparvovec)'가 포함되어 주목받았어요. 규제 관문을 넘은 이들 약물은 향후 유럽위원회(EC)의 최종 허가를 거쳐 본격적인 시장 선점에 나설 것으로 기대돼요.

임상 3상 데이터를 통해 입증된 차별화된 치료 효능

사노피의 센리프키는 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하는 BTK 억제제로, 임상 3상 'HERCULES' 시험에서 위약 대비 6개월 확정 장애 진행(CDP) 위험을 31% 감소(HR 0.69)시켰어요. 또한 애로우헤드의 레뎀플로는 APOC3 단백질을 표적하는 siRNA 치료제로, 임상 3상 'PALISADE' 연구에서 공복 중성지방(fasting triglyceride) 수치를 최대 80% 감소시키는 압도적 효능을 입증했어요. 노바티스의 이티브스마 역시 3상 'STEER' 임상에서 운동 기능 평가 점수(HFMSE)를 위약 대비 유의미하게 개선(1.88점 차이)하며 척수강 내 투여(intrathecal) 유전자 치료제로서 입지를 다졌어요. 이와 같이 확실한 임상적 근거는 까다로운 유럽 규제당국의 허가 승인을 이끌어내는 결정적인 요인이 되었어요.

블록버스터 만료에 대응하는 시밀러와 제네릭의 시장 진입

신약 외에도 바이오시밀러 및 제네릭 약물들이 대거 권고안에 포함되면서 유럽 내 의료 재정 절감과 환자 접근성 향상이 추진돼요. 인타스(Intas)의 '렉사틸룩스(Rexatilux, 성분명 라니비주맙 ranibizumab)'는 안과질환 치료제 루센티스(Lucentis)의 바이오시밀러로 권고를 받아 시장 내 가격 경쟁을 촉진할 것으로 보여요. 비아트리스(Viatris)의 '팔보시클립 비아트리스(Palbociclib Viatris)' 또한 유방암 치료제 입란스(Ibrance)의 첫 제네릭으로 권고를 획득해 환자들의 약제비 부담을 낮출 전망이에요. 이러한 후속 약물들의 출현은 오리지널 개발사들에 약가 인하 압박을 가하고 신규 파이프라인 개발을 유도하는 촉매제가 돼요.

보험 급여 관문과 솔레노의 Viokat 철회에 따른 전략적 변화

신약들이 유럽 시장에 안착하기 위해서는 각국 보건당국과의 약가 협상 및 의료보험 급여 등재라는 장벽을 넘어야 해요. 특히 초고가 유전자 치료제인 이티브스마나 레뎀플로는 높은 약가로 인해 국가별 급여 등재에 상당한 시간이 소요될 전망이에요. 한편 솔레노(Soleno)는 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료제 '바이오캇(Viokat, 성분명 디아조사이드 콜린 diazoxide choline)'의 유럽 허가 신청을 자발적으로 철회했어요. 이는 임상적 안전성 문제가 아닌 유럽 시장 내 상업적 파트너십 확보 및 약가 협상 우위 선점을 위한 전략적 선택으로 분석돼요.