임상 개요와 배경

City of Hope Medical Center가 재발·진행성 고등급 교모세포종(glioblastoma, GBM) 환자를 대상으로 EGFR과 IL13Rα2 두 항원을 동시에 표적하는 풀(pooled) CAR-T 세포의 뇌 내 국소 투여 1상 임상(NCT07544992)을 등록했어요. CARpool 프로그램의 일환으로 Christine Brown 박사(T Cell Therapeutics Research Laboratories 부소장)가 설계한 치료제이며, 환자 자가 T 세포에 EGFR(항체 806 유래 scFv)과 IL13Rα2 표적 수용체를 각각 삽입한 두 종류의 CAR-T 세포를 혼합해 뇌 내 카테터로 직접 주입하는 방식이에요. 안전성 및 최적 용량 확인이 1차 목표이며, 2026년 12월 시작 예정으로 현재 환자 모집 단계에 있어요.

선행 임상 데이터가 뒷받침하는 근거

이 프로그램의 과학적 토대는 City of Hope가 선행 수행한 IL13Rα2 단일 표적 CAR-T(MB-101) 1상 시험이에요. 재발 고등급 신경교종 환자 58명 중 29명(50%)이 안정 병변(stable disease)을 달성했고, 부분반응(PR) 2건과 완전반응(CR) 2건이 보고됐어요. 특히 한 환자는 66개월 이상 완전관해를 유지 중이며, 최종 코호트의 중앙 전체생존(mOS)은 10.2개월로 기대치 6개월을 70% 상회했어요. 2024년 Nature Medicine에 게재된 이 결과는 CAR-T의 고형종양 적용 가능성을 입증한 최대 규모 임상으로 평가받고 있어요.

이중 항원 표적의 과학적 의의

GBM은 종양 이질성(tumor heterogeneity)이 극심해 단일 항원 표적 치료 시 항원 탈출(antigen escape)로 내성이 빈번하게 발생해요. CARpool은 EGFR과 IL13Rα2를 동시에 공략해 이 문제를 구조적으로 차단하는 전략이에요. 2025년 11월 Neuro-Oncology에 발표된 전임상 데이터에서 T4 이중특이 CAR 구조체는 IL13Rα2 또는 EGFRvIII을 각각 발현하는 환자 유래 GBM 세포주(PBT206)를 효과적으로 제거해, 단일특이 CAR-T 두 종 조합과 동등한 세포독성을 입증했어요. 뇌 내 국소 투여는 혈액-뇌 장벽(BBB) 우회와 전신 독성 최소화를 동시에 확보하는 핵심 전략이에요.

제조 인프라와 파트너십 현황

2026년 1월 Cellares와의 협업이 발표되면서, CARpool 프로그램에 Cell Shuttle 자동화 제조 플랫폼과 Cell Q 자동화 품질관리 시스템이 도입될 예정이에요. Cellares 플랫폼은 기존 CDMO 대비 동일 면적에서 최대 10배 많은 세포치료제 배치를 생산할 수 있어 고형종양 CAR-T의 핵심 병목인 제조 확장성 문제 해결이 기대돼요. 한편, 단일 IL13Rα2 표적 CAR-T(MB-101) 상업 라이선스를 보유한 Mustang Bio(MBIO)는 2025년 7월 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 획득했으나, 2024년 말 기준 계속기업 불확실성(going concern)이 공시된 상태예요.

경쟁 환경과 시장 기회

GBM 치료제 시장은 2026년 기준 약 USD 32.5억37.8억 규모이며, 현 표준치료는 수술-방사선-테모졸로마이드(temozolomide) 3제 요법과 베바시주맙(bevacizumab, 시장점유율 29%)이에요. 연간 전 세계 약 30만 건의 신규 진단이 발생하지만 재발 GBM의 중앙 생존기간은 69개월에 불과해 미충족 수요가 극심해요. CAR-T GBM 파이프라인으로는 EGFRvIII 단일 표적, GD2/PDPN 이중 표적 등이 초기 임상 단계에 있으나, 이중 항원 풀 전략과 국소 투여를 결합한 접근은 CARpool이 선도적 위치에 있어요.