임상 설계와 목표 이번 1상 임상은 M3814를 미토산트론, 에토포사이드, 시타라빈과 병용하여 재발 또는 불응 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 진행해요. 주요 목표는 최적 용량과 안전성 프로파일을 정의하는 것으로, 1차 엔드포인트는 용량 제한 독성 및 최대 허용 용량 확인이에요. 환자군은 기존 치료에 반응하지 않은 고위험군이며, 시험은 2020년 5월에 시작되어 현재는 모집 종료 단계에요. ## M3814의 작용 메커니즘 M3814는 DNA 손상 복구에 관여하는 DNA‑PK를 억제하는 억제제로, 암세포 성장 신호를 차단해요. DNA‑PK 억제로 방사선이나 화학요법에 대한 저항성을 감소시켜 기존 화학요법의 효과를 증폭시킬 가능성이 있어요. 이 메커니즘은 기존 세포독성 약물과는 다른 경로를 타기 때문에 새로운 치료 조합으로 주목받고 있어요. ## 현재 치료 환경과 차별점 재발·불응 AML에 대한 표준 치료는 고용량 화학요법이나 골수이식이지만, 치료 성공률은 낮고 재발 위험이 높아요. M3814와 화학요법의 병용은 DNA 복구 억제로 약물 내성을 극복하려는 전략으로, 기존 치료 대비 내성 극복 및 반응률 향상이 기대돼요. 다만 1상 단계이므로 안전성 검증이 선행되어야 해요.