배경 및 목적

이 연구는 루시리티닙(JAK 억제제)을 저강도 전처리(RIC)와 병행하여 반일치 조혈모세포이식(HCT)의 이식편 실패 비율을 낮출 수 있는지를 검증해요. 겸상 적혈구 질환(SCD) 환자에게 이식 성공률을 높이는 것이 핵심 목표이며, 이는 기존 치료 옵션으로는 달성하기 어려운 과제예요. 이러한 접근은 면역 반응을 조절해 이식 거부를 최소화하려는 전략이에요.

현 치료 한계

현재 겸상 적혈구 질환은 골수 이식이 유일한 근본 치료이지만, 이식편 실패와 이식 후 합병증이 큰 장애 요인이에요. 특히 소아와 청년 환자에서는 적합한 형제·자매 기증자를 찾기 어려워 반일치 이식이 대안이 되고 있어요. 그러나 반일치 이식은 면역 불일치로 인한 거부 위험이 높아 추가적인 면역 조절이 필요해요.

시험 설계

본 시험은 2026년 4월 10일에 시작돼 24명의 소아·청년 환자를 대상으로 최대 2년간 모집하고, 이후 2년간 추적 관찰해요. 1상과 2상을 병행하는 디자인으로 안전성과 초기 효능(이식 성공률)을 동시에 평가해요. 참가자는 저강도 전처리와 루시리티닙 병용 군에 배정되어 이식 결과를 비교해요.

기대 효과

성공한다면 루시리티닙 병용은 반일치 이식에서의 거부 반응을 크게 감소시켜 더 많은 환자가 장기적인 치료 혜택을 받을 수 있게 돼요. 이는 기존 이식 프로토콜을 재정립하고, 향후 다른 혈액 질환에도 적용 가능한 플랫폼으로 확장될 가능성을 열어줘요. 또한, 조기 안전성 데이터는 향후 대규모 다기관 시험으로 이어지는 기반이 될 거예요.