임상 2b상 데이터 검토에 따른 JNJ-1887 개발 중단

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, JNJ)이 황반변성(Age-related Macular Degeneration, AMD)의 말기 단계인 지도형 위축증(Geographic Atrophy, GA)을 타깃으로 개발 중이던 유전자 치료제 JNJ-1887의 개발 프로그램을 전면 중단했어요. 이번 중단 결정은 J&J가 2026년의 주요 이정표 중 하나로 꼽았던 임상 2b상 파라솔(Parasol) 연구의 탑라인(Topline) 데이터를 분석한 결과에 따른 것이에요. 임상 시험의 주요 평가지표인 지도형 위축 병변 크기 감소율이 대조군 대비 유의미한 차이를 보이지 못해 상업화 가능성이 낮다고 판단한 것이지요. 안과 질환 시장에서 차세대 혁신 신약으로 주목받던 후보물질이 사라짐에 따라 J&J의 중장기 안과 R&D 파이프라인 전략에도 큰 공백이 발생하게 되었어요.

가용성 CD59 발현을 통한 보체 억제 기전의 유효성 한계

JNJ-1887(구 HMR59)은 아데노 관련 바이러스 2형(Adeno-Associated Virus serotype 2, AAV2) 벡터를 통해 가용성 CD59(soluble CD59) 단백질을 발현시키는 독창적인 기전의 유전자 치료제였어요. 이 치료제는 단회 유리체내 주사(Single Intravitreal Injection)로 눈 속에서 보체 계통의 활성화를 막아 망막 세포 손상을 예방하도록 설계되었지요. J&J는 지난 2020년 헤메라 바이오사이언스(Hemera Biosciences)를 인수하여 이 물질을 확보한 뒤, 2023년부터 305명의 환자를 대상으로 18개월간의 대규모 임상 2b상을 진행해 왔어요. 그러나 보체 종말 경로(Complement Terminal Pathway)의 핵심인 막공격복합체(Membrane Attack Complex, MAC)를 직접 타깃하는 방식이 실제 임상 현장에서 환자들의 병변 면적 감소로 충분히 이어지지 못하면서 임상적 유효성 입증에 실패하고 말았어요.

지도형 위축증 치료제 시장의 치열한 경쟁 구도

현재 지도형 위축증(Geographic Atrophy) 시장은 미충족 수요가 매우 높아 글로벌 제약사들이 침침한 눈을 밝힐 블루오션으로 평가하며 치열하게 경쟁하고 있는 분야예요. 이미 시장에는 아펠리스(Apellis)의 시포브레(Syfovre, pegcetacoplan)와 이베릭 바이오(Iveric Bio)의 아이저베이(Izervay, avacincaptad pegol) 같은 보체 억제제들이 표준치료(Standard of Care)로 승인받아 시장을 선점하고 있어요. 이 상황에서 단 한 번의 주사로 장기 효과를 기대했던 유전자 치료제인 JNJ-1887의 탈락은 J&J에게 뼈아픈 실책이 될 수밖에 없어요. 경쟁사인 사노피(Sanofi)가 고전 경로(Classical Pathway)와 대체 경로(Alternative Pathway)를 동시에 차단하는 유전자 치료제 SAR446597의 임상 2상을 진행하는 등 대체 기술 개발이 활발해 J&J의 시장 입지는 더욱 위축될 전망이에요.

R&D 효율화를 위한 과감한 포트폴리오 재편

J&J의 이번 결정은 단순히 한 약물의 실패를 넘어 기업 전반의 R&D 효율화와 R&D 자원 재배분 전략을 반영하고 있어요. 최근 J&J는 희귀 안과 질환 유전자 치료제인 보타레티젠 스파로파보벡(botaretigene sparoparvovec)의 권리를 메이라GTx(MeiraGTx)에 2,500만 달러를 돌려받고 반환했으며, 기대주였던 CAR-T 세포 치료제 2종의 개발도 중단한 바 있어요. R&D 자원을 성공 확률이 높고 상업적 가치가 더 큰 후기 임상 자산에 집중하려는 대형 제약사(Big Pharma)들의 포트폴리오 다이어트 추세를 대변하는 행보라고 할 수 있지요. 비록 안과 질환 유전자 치료제 분야에서는 후퇴했지만, J&J는 초기 파이프라인에 이번 파라솔 연구의 교훈을 적용해 리스크를 최소화하겠다는 입장을 고수하고 있어요.