AJ1-11095 Phase 1 첫 임상 결과

Eli Lilly(LLY)가 2026년 4월 27일 최대 $2.3B에 인수한 Ajax Therapeutics의 핵심 자산 AJ1-11095 Phase 1(AJX-101, NCT06343805) 데이터를 EHA 2026(유럽혈액학회)에서 공개했어요. AJ1-11095는 기존 승인 약물(ruxolitinib 등)이 결합하는 Type I과 달리 JAK2 키나제(kinase)의 Type II 구조(conformation)에 선택적으로 결합하는 최초(first-in-class) 경구 1일 1회 투여 JAK2 억제제예요. 25125mg 5단계 용량 증량에 참여한 23명(중앙 선행치료 2회, JAK2i 전치료 실패 환자) 중 SVR35(비장 용적 ≥35% 감소)가 70%(16/23)로 기존 2차 치료제 역사적 반응률 032%를 크게 상회했어요. TSS50(증상 점수 ≥50% 감소)은 12주 70%, 최고 시점 96%였고, VAF(변이 대립유전자 빈도) 감소는 21/23명에서 관찰돼 질병 변형(disease modification) 가능성까지 시사했어요.

안전성 프로파일과 용량 선정

용량 제한 독성(DLT)은 보고되지 않았으며, 2026년 5월 12일 기준 78%가 치료를 지속 중이에요. Grade 3 이상 빈혈이 52%(12/23)로 나타났으나 입등록 시점에 19명이 이미 기저 빈혈을 보유한 환자군이었고, Grade 3 이상 혈소판 감소는 30%(7/23)였어요. 125mg 용량에서 일시적 간효소 상승이 관찰돼 75mg이 Phase 3 진입 용량으로 유력하고 125mg은 중단 가능성이 높아요. 치료 중단 5건은 전부 약물 무관(이식 1건, 물류 1건, 무반응 2건, 무관 이상반응 1건)이에요.

경쟁 구도와 차별화

Jakafi(ruxolitinib, Incyte/INCY)는 2026년 Q1 순매출 $758M(YoY +7%)으로 연간 $3B+ 블록버스터이며, 글로벌 골수섬유증(myelofibrosis) 치료제 시장은 2025년 약 $2.6B에서 2033년 $3.08B 성장 전망이에요. Incyte의 CALR-표적 항체 INCA033989는 EHA 2026에서 SVR35 39%(최고 반응)/24주 27%를 보고해 AJ1-11095보다 효능이 낮고, CALR 변이 환자(전체의 25~33%)만 대상이라는 구조적 한계가 있어요. AJ1-11095는 JAK2·MPL·CALR 전 변이 유형에 작동하는 경구제로, 2주 1회 정맥 주사인 INCA033989 대비 환자 편의성과 적용 범위 양쪽에서 우위를 점해요. William Blair는 INCA033989 최대 매출을 $1.9B으로 추정했으나 AJ1-11095의 광범위한 커버리지를 감안하면 이를 상회할 잠재력이 있어요.

전략적 맥락과 향후 일정

Lilly는 Ajax Series C($95M) 라운드에 전략적 투자자로 참여한 이후 인수까지 진행한 것으로, Schrödinger와의 구조 기반 약물 설계(structure-based drug design) 협업으로 탄생한 AJ1-11095의 전임상 단계부터 확신을 가진 셈이에요. 2026년에만 약 10건의 M&A를 단행하며 비만·당뇨 현금흐름을 종양학 파이프라인 확장에 재투자하는 Lilly의 전략이 명확히 드러나요. 향후 75mg 용량 확정 후 2차 골수섬유증 적응증 Phase 3 진입이 예정돼 있으며, 고위험 진성 적혈구증가증(polycythemia vera)과 JAK2i-naïve 골수섬유증으로의 확장도 계획돼 있어요. Lilly 종양학·사업개발 책임자 Jake Van Naarden는 '이 약은 투여 직후부터 작동했다(works right out of the gate)'고 평가했어요.