PUMA 제도를 통한 소아 전용 제형 승인

유럽 의약품청(EMA)이 ORPHELIA Pharma의 키가벡(Kigabeq, vigabatrin)에 대해 소아용 의약품 전용 품목허가(PUMA, Paediatric Use Marketing Authorisation)를 승인했어요. 2018년 9월 20일 CHMP 긍정 의견을 거쳐 같은 해 10월 유럽집행위원회(EC)가 최종 허가를 확정했으며, 현재 9차 개정까지 완료된 상태예요. PUMA는 기존 성인용 의약품을 소아 전용 제형으로 재개발한 경우 부여하는 유럽 고유의 허가 제도로, 키가벡은 기존 사브릴(Sabril, Lundbeck)의 500mg 과립제와 생물학적 동등성을 입증하면서도 100mg·500mg 분할 가능 용해정(soluble tablet) 형태로 차별화한 하이브리드 의약품이에요.

적응증과 임상적 위치

키가벡의 허가 적응증은 두 가지예요. 첫째, 생후 1개월7세 미만 소아의 영아연축(infantile spasms, 웨스트증후군) 단독요법이고, 둘째, 다른 항경련제 병용으로도 조절되지 않는 저항성 부분간질(resistant partial epilepsy) 병용요법이에요. 웨스트증후군은 발생률이 출생아 1만 명당 25명에 불과한 희귀 중증 간질로, 뇌파상 과란서율동(hypsarrhythmia)과 급격한 정신운동 퇴행을 동반해요. 기존 치료는 ACTH(부신피질자극호르몬) 주사와 사브릴 과립제가 양대 축이었는데, 키가벡은 경구 투여·비위관 투여 모두 가능한 용해정 형태로 소아 투약 편의성을 크게 높였어요.

경쟁 구도와 시장 환경

영아연축 치료제 시장은 2026년 기준 약 USD 1.85~4.54억 규모로 추산되며, 비가바트린 계열이 시장점유율 약 34.4%를 차지하고 있어요. 미국 시장에서는 Lundbeck의 사브릴(Sabril)과 Mallinckrodt(현 Endo)의 H.P. Acthar Gel(repository corticotropin)이 FDA 승인 치료제 양강 구도를 형성하고 있고, 2024년 6월에는 Upsher-Smith가 최초의 즉시 투여 가능 비가바트린 경구용액인 비가파이드(VIGAFYDE)로 FDA 승인을 받아 제형 경쟁이 심화되고 있어요. 유럽에서는 키가벡이 PUMA를 통해 소아 전용 제형의 독자적 시장 지위를 확보한 상황이에요.

유럽 상업화 현황

ORPHELIA Pharma는 Biocodex 그룹의 자회사로, 2021년 Biocodex에 EU 대부분 국가의 독점 유통권을 부여했어요. 독일에서 최초 출시된 이후 영국, 프랑스 순서로 확대되었고, 14개 유럽 국가를 대상으로 한 라이선스 계약도 체결된 상태예요. 비상장 기업 특성상 매출 데이터는 비공개이지만, 희귀질환 전용 제형이라는 포지셔닝이 보험 급여 협상과 가격 프리미엄 확보에 유리하게 작용하고 있어요.